La Segreteria di Famiglie SMA chiuderà per la pausa estiva da lunedì 3 agosto fino a domenica 23 agosto compresi. Le attività riprenderanno a partire da lunedì 24 agosto. Il Numero Verde Stella a partire da lunedì 3 agosto fino a venerdì 14 agosto seguirà i seguenti giorni/orari: lunedì 9.00-12.00 martedì chiuso mercoledì 9.00-1300 giovedì […]

23 Luglio 2020 In risposta alla vostra richiesta, siamo lieti di condividere le informazioni sullo studio RESPOND, una nuova sperimentazione clinica che Biogen intende avviare a breve. La collaborazione con la comunità dei pazienti SMA, nonostante i progressi significativi compiuti negli ultimi anni, ci ha fatto comprendere che esistono ancora delle esigenze non soddisfatte, nonché […]

SMA, PER LA PRIMA VOLTA IN ITALIA SCREENING NEONATALE PER OLTRE 30.000 BAMBINI NEL LAZIO E IN TOSCANA: COSÌ CAMBIA LA STORIA DELLA MALATTIA Il Progetto Pilota nelle due Regioni permette la diagnosi precoce e la somministrazione tempestiva della terapia, che consente ai bambini uno sviluppo motorio sovrapponibile ai coetanei non affetti. Per la SMA […]

      Giovedì 9 luglio, alle ore 10:30, si terrà una conferenza stampa online per la presentazione del Progetto Pilota di screening neonatale per l’atrofia muscolare spinale (SMA). Già attivo nella regione Lazio dal 2019, il programma di studio sta ora partendo anche in Toscana. Grazie a questo progetto, si stima che circa 140mila […]

Annuncio numero verde stella

Numero verde stella si comunica che dal 6 al 22 luglio 2020 sarà possibile contattare il numero verde solo la mattina dalle ore 9:00 alle 13:00. “Una voce che ascolta e ti sostiene” 800.58.97.38. https://www.famigliesma.org/numero-verde-stella/

Roche annuncia i dati a 2 anni su risdiplam emersi dallo studio SUNFISH e nuovi dati ottenuti nello studio JEWELFISH in bambini e adulti con atrofia muscolare spinale (SMA) ● La Parte 1 dello studio SUNFISH ha evidenziato che risdiplam ha prodotto un miglioramento significativo della funzione motoria dopo 24 mesi di trattamento in soggetti […]

SMAspace

SMAspace è una piazza virtuale dedicata ai clinici e ai pazienti affetti da SMA, uno spazio di socializzazione, interazione e intrattenimento. Il progetto nasce dalla volontà di fornire ai pazienti con atrofia muscolare spinale uno spazio informale dedicato al dialogo con gli specialisti di diverse discipline per poter chiedere tutto quello che avrebbero voluto sapere […]

Basilea, 19 Maggio 2020 – AveXis, una società del gruppo Novartis, ha annunciato oggi che la Commissione europea (CE) ha concesso l’approvazione condizionale per Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) per il trattamento di pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) 5q con una mutazione bi-allelica del gene SMN1 e una diagnosi clinica di SMA Tipo 1, oppure di […]

                  Milano, 6 maggio 2020 – Dopo il successo del libro, anche nella versione e-book, “Lupo racconta la SMA” diventa podcast, arricchendo l’offerta fruibile – gratuitamente – dei racconti per bambini, ragazzi e genitori sul mondo dell’Atrofia Muscolare Spinale (SMA). Ovunque e in ogni momento della giornata, […]

Risdiplam mostra significativi miglioramenti rispetto alla sopravvivenza e al raggiungimento delle tappe fondamentali dello sviluppo motorio nei bambini con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1  La Parte 2 dello studio FIREFISH ha raggiunto l’endpoint primario dimostrando un miglioramento significativo nel raggiungimento delle tappe fondamentali dello sviluppo motorio nei bambini di età compresa tra 1 […]