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Alberto Fontana ha ricevuto “L’Allied Health Professional Award 2025”


03 Dicembre 2025

Con grande emozione siamo felici di annunciare che a Toronto, Alberto Fontana ha ricevuto “L’Allied Health Professional Award 2025” Il prestigioso riconoscimento arriva da The International Alliance of ALS / MND Associations, la rete mondiale che riunisce oltre 60 associazioni impegnate nella SLA, di cui AISLA APS è membro italiano. È un premio che riconosce […]

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FDA approva Itvisma per la SMA dai 2 anni in su


25 Novembre 2025

FDA approva Itvisma: una nuova formulazione di terapia genica per la SMA dai 2 anni in su La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato Itvisma per il trattamento dell’Atrofia Muscolare Spinale (SMA) in pazienti adulti e pediatrici dai 2 anni di età in poi, con una mutazione confermata nel gene SMN1. Itvisma […]

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LO SCREENING NEONATALE PER LA SMA NEI LEA È UNA SVOLTA STORICA, ORA AVANTI CON L’ATTUAZIONE.


24 Ottobre 2025

Comunicato Stampa: LO SCREENING NEONATALE PER LA SMA NEI LEA È UNA SVOLTA STORICA, ORA AVANTI CON L’ATTUAZIONE. L’associazione esprime soddisfazione per un grande traguardo ma allo stesso tempo cautela: servono gli ultimi step esecutivi e bisogna rafforzare la rete territoriale o rimarrà lettera morta. È la notizia che si aspettava da tempo. Famiglie SMA […]

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Atrofia Muscolare Spinale | SMA | 2 importanti sviluppi


25 Settembre 2025

Vogliamo aggiornarvi su due importanti sviluppi regolatori che riguardano i trattamenti per l’atrofia muscolare spinale (SMA). 1. Apitegromab (Scholar Rock) La FDA statunitense ha rinviato l’approvazione di Apitegromab tramite una Complete Response Letter (CRL). La buona notizia è che i rilievi non riguardano né i dati clinici né il farmaco stesso, ma sono legati a […]

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Comunicato Stampa Biogen SMA Readout salanersen REV4


26 Giugno 2025

Comunicato stampa Milano 25 giugno 2025 Atrofia Muscolare Spinale: sulla base di risultati positivi interim di fase 1, Biogen annuncia l’intenzione di proseguire lo sviluppo della molecola sperimentale Salanersen con studi registrativi Salanersen (BIIB115/ION306) è un nuovo oligonucleotide antisenso (ASO) per l’atrofia muscolare spinale (SMA) che ha il potenziale di offrire un’elevata efficacia con una […]

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Compresse Risdiplam approvate dalla commissione europea


05 Giugno 2025

4 giugno 2025 Approvazione CE compresse Risdiplam Gentili membri della Comunità SMA, A fronte della nostra partnership e a seguito della vostra richiesta di ricevere aggiornamenti sullo sviluppo clinico di risdiplam, siamo lieti di comunicare che la Commissione Europea (CE) ha approvato una nuova formulazione in compresse stabili a temperatura ambiente di risdiplam. L’approvazione della […]

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Comunicato Stampa | Screening Neonatale


12 Marzo 2025

Roma, 12 marzo 2025 Screening Neonatale. Ostacoli, traguardi e opportunità future. Comunicato stampa Illustrato, nel volume realizzato da Osservatorio Malattie Rare e Famiglie SMA, il quadro sulle iniziative territoriali per l’individuazione di questa patologia neuromuscolare genetica Ciancaleoni: ‘Il documento, contenente dati aggiornati e un’analisi comparativa tra i vari sistemi regionali, vuole essere uno strumento di supporto […]

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Novità sul trattamento dei neonati


14 Febbraio 2025

Monza, 13 febbraio 2025 Novità sul trattamento dei neonati Oggetto: Pubblicazione Gazzetta Ufficiale n. 35 del 12/02/2025 Carissimi membri della Comunità, in virtù della nostra costante collaborazione e a fronte della vostra richiesta di ricevere informazioni e aggiornamenti di tipo medico-scientifico relativi all’Atrofia Muscolare Spinale, siamo lieti di annunciare che in data 12/02/2025 è stata […]

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FIREFISH Aggiornamento meeting 2024


17 Giugno 2024

12 giugno 2024 Gentili membri della Comunità SMA, Nell’ambito della nostra collaborazione continua e facendo seguito alla vostra richiesta di ricevere aggiornamenti sul programma di sviluppo clinico di Risdiplam▼ siamo lieti di condividere i seguenti aggiornamenti. I risultati finali dello studio pivotale FIREFISH (NCT02913482) sono stati presentati da Roche nel corso del Convegno Cure SMA […]

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Ampliate le indicazioni di rimborsabilità di ZOLGENSMA | comunicato stampa


24 Aprile 2024

Roma, 23 aprile 2024 | Comunicato stampa SMA_Atrofia Muscolare Spinale: nuove prospettive per il trattamento dei bambini con diagnosi di SMA grazie all’allargamento dei criteri di rimborsabilità della prima terapia genica approvata in Italia La pubblicazione in Gazzetta Ufficiale del 16 marzo scorso, AIFA amplia i criteri di rimborsabilità per onasemnogene abeparvovec, rendendolo disponibile anche […]

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