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Ricerca SMA: Un nuovo composto a difesa dei motoneuroni

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20 Aprile 2017

I ricercatori del Harvard Stem Cell Institute hanno identificato un composto che può ripristinare i livelli di proteina SMN nei motoneuroni, la cui carenza è associata con l’atrofia muscolare spinale. “Questa scoperta apre nuove linee di ricerca farmacologica” ha detto il dott. Lee Rubin, autore principale dello studio. La ricerca “Single-Cell Analysis of SMN Reveals […]

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Ricerca SMA: Spinraza verso l’approvazione in Europa

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13 Aprile 2017

Il Comitato dell’Agenzia europea per i medicinali per uso umano, CHMP, si riunirà dal 18 al 21 aprile per il consueto meeting mensile. Indiscrezioni trapelate da Bloomberg indicherebbero che nella seduta del 21 aprile il farmaco Spinraza potrebbe ottenere parere positivo per la concessione dell’autorizzazione alla sua commercializzazione. Ciò aprirebbe la strada al processo di […]

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Ricerca SMA: Cytokinetics presenta i dati preclinici per CK-2127107

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28 Marzo 2017

Cytokinetics ha annunciato che i dati preclinici degli studi con CK-2127107 sono stati presentati alla Conferenza Scientifica MDA ad Arlington, Virginia, mostrando che questo attivatore della troponina scheletrica di nuova generazione migliora la funzione muscolare in modelli murini di atrofia muscolare spinale. In collaborazione con Astellas Pharma, Cytokinetics sta sviluppando CK-2127107 come un potenziale trattamento […]

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Ricerca SMA: Aggiornamento da Roche su RG7916

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23 Marzo 2017

Da Roche una nota informativa sui progressi delle sperimentazioni sulle molecole orali RG7916 e Olesoxime e i tre trial di RG7916, SUNFISH, FIREFISH e JEWELFISH. Il 20 marzo scorso l’azienda farmaceutica Roche ha indirizzato una nuova lettera di aggiornamento alla comunità SMA sullo sviluppo dei due farmaci RG7916 ed olesoxime e sull’andamento dei tre trial clinici […]

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Ricerca SMA: Tirasemtiv dimostra benefici in modelli murini SMA


10 Settembre 2014

Cytokinetics ha presentato all’annuale Conferenza SMA tenutasi a National Harbor, Maryland, i dati relativi agli studi preclinici sul composto tirasemtiv in modelli murini di atrofia muscolare spinale. In questi modelli tirasemtiv ha aumentato nei topi la forza muscolare, la forza di presa e la resistenza alla fatica. 

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Ricerca SMA: Isis arriva alla fase 3

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09 Settembre 2014

Isis Pharmaceuticals ha annunciato l’avvio di un fondamentale studio di fase 3 per la valutazione del candidato farmaco ISIS-SMNRx nei neonati SMA; lo studio di fase 3, denominato Endear, è il primo di numerosi studi previsti in una fase avanzata del programma di sviluppo clinico ampio e completo per ISIS-SMNRx.

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Ricerca SMA: Novità da PTC/Roche

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09 Settembre 2014

PTC ha fornito in questi giorni un aggiornamento sui risultati dei test con il suo candidato farmaco, denominato RG7800, attualmente in fase I di sperimentazione clinica.

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Fondazione Telethon: assegnati i progetti di ricerca 2014

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29 Luglio 2014

A seguito della valutazione da parte della Commissione medico scientifica della Fondazione sono stati assegnati 11,7 milioni di euro ai migliori progetti di ricerca proposti da ricercatori di tutto il Paese. In totale sono 40 i progetti che hanno meritato un finanziamento e 60 gruppi di ricerca italiani coinvolti. In particolare, sono stati finanziati tre progetti […]

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Ricerca SMA: Continui sviluppi sulla terapia genica


03 Giugno 2014

Utilizzando la terapia genica per compensare la quantità insufficiente di proteina SMN, causa della SMA, i ricercatori hanno finora sostituito con successo il gene SMN1 direttamente nel midollo spinale di modelli animali SMA.

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Ricerca SMA: Le novità dal Congresso dell’American Academy of Neurology


05 Maggio 2014

Il 66esimo Congresso dell’American Academy of Neurology si sta svolgendo in questi giorni a Philadelphia con una presenza di oltre 10.000 neurologi da tutto il mondo.

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