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Ricerca SMA: Pubblicato il primo studio di terapia genica per la SMA sul New England Journal of Medicine

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06 Novembre 2017

A cura di Stefania Corti e Giacomo P. Comi Università degli Studi di Milano IRCCS Fondazione Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano   Un nuovo articolo che illustra i dati della prima sperimentazione clinica con terapia genica per l’Atrofia Muscolare Spinale (SMA) nei pazienti è stato pubblicato nel numero di novembre del New England Journal […]

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Ricerca SMA: Aggiornamento sui trial con LMI070

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30 Settembre 2017

Novartis ha rilasciato il seguente aggiornamento sulla sperimentazione clinica con LMI070, in forma di lettera aperta. “Da anni i nostri ricercatori hanno lavorato duramente per sviluppare un nuovo trattamento per la SMA. Un promettente composto nella nostra pipeline di neuroscienze è LMI070, che ha cominciato lo sviluppo per il trattamento della SMA già qualche anno […]

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Ricerca SMA: Aggiornamento sullo studio Sunfish

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25 Settembre 2017

Roche, attraverso la sua sussidiaria Genentech, ha recentemente fornito un nuovo aggiornamento sulla sperimentazione clinica Sunfish. Ecco il testo del comunicato, emesso sotto forma di lettera aperta alla Comunità SMA. “Siamo focalizzati sul progresso dei nostri studi con la molecola sperimentale RG7916 alla massima velocità e qualità e siamo lieti di condividere un aggiornamento sullo […]

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Ricerca SMA: Una nuova classe di oligonucleotidi antisenso

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12 Agosto 2017

La somministrazione sottocutanea di una nuova classe di oligonucleotidi antisenso (ASO) chiamati triciclo-DNA potrebbe essere un’efficace terapia per l’atrofia muscolare spinale. E’ noto che nella SMA il gene di backup SMN2 può ridurre gli effetti della mancanza della proteina SMN. Questo gene ha una sequenza genetica molto simile a quella di SMN1; tuttavia la piccola […]

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Comunicato Stampa Famiglie Sma: aggiornamenti su Spinraza


02 Agosto 2017

Relativamente alla procedura di accesso nazionale del farmaco SPINRAZA di Biogen autorizzato per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA), confermiamo che la procedura negoziale si è conclusa come da pubblicazione sul sito internet dell’Agenzia italiana per il farmaco, AIFA, avvenuta il primo agosto 2017. Allo stato attuale nulla lascia presagire un esito diverso da quanto […]

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Ricerca SMA: Spinraza approvato dalla Commissione Europea quale primo trattamento per la SMA

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03 Giugno 2017

La Commissione Europea ha rilasciato l’autorizzazione all’immissione in commercio di Spinraza per il trattamento della SMA. Si tratta del primo farmaco approvato nell’Unione Europea per la SMA. Spinraza è stato autorizzato nell’ambito del programma di valutazione accelerata dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), inteso ad accelerare l’accesso a nuovi farmaci da parte di pazienti con […]

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Ricerca SMA: CK-2127107 riconosciuto farmaco orfano

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22 Maggio 2017

Cytokinetics ha recentemente annunciato che l’Ufficio per lo sviluppo dei prodotti orfani della FDA (ente regolatore statunitense in materia di farmaci), ha riconosciuto la designazione di farmaco orfano a CK-2127107, un attivatore muscolare di nuova generazione per il potenziale trattamento dell’atrofia muscolare spinale. La designazione di farmaco orfano è concessa a quei prodotti destinati al […]

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Ricerca SMA: Le novità al Convegno dell’American Academy of Neurology

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09 Maggio 2017

L’annuale convegno dell’American Academy of Neurology (AAN), tenutosi nei giorni scorsi a Boston (USA), è stato occasione preziosa per la presentazione di nuovi dati sui vari studi clinici attualmente in corso. Vediamoli nel dettaglio. Biogen ha presentato i dati finali del trial di fase 3 con Spinraza Cherish, che ha dimostrato un miglioramento altamente statisticamente […]

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Ricerca SMA: Spinraza approvato in Europa!

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21 Aprile 2017

L’Agenzia Europea del Farmaco (EMA), attraverso il suo Comitato per i medicinali per uso umano, CHMP, nella riunione del 21 aprile, ha dato parere positivo alla concessione dell’autorizzazione alla commercializzazione nell’Unione Europea del farmaco Spinraza. Il parere adottato dal CHMP rappresenta un passo intermedio sul percorso di Spinraza per l’accesso ai pazienti. Il parere del […]

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Ricerca SMA: Un nuovo composto a difesa dei motoneuroni

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20 Aprile 2017

I ricercatori del Harvard Stem Cell Institute hanno identificato un composto che può ripristinare i livelli di proteina SMN nei motoneuroni, la cui carenza è associata con l’atrofia muscolare spinale. “Questa scoperta apre nuove linee di ricerca farmacologica” ha detto il dott. Lee Rubin, autore principale dello studio. La ricerca “Single-Cell Analysis of SMN Reveals […]

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