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Risdiplam – Approvazione FDA

Il giorno 7 agosto 2020, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha
approvato risdiplam per il trattamento di tutti i tipi di atrofia muscolare spinale (SMA) in pazienti adulti
e pediatrici a partire dai 2 mesi di età. Negli USA, risdiplam sarà inoltre commercializzato con il nome
commerciale Evrysdi™.
L’approvazione della FDA si basa principalmente sui dati di due studi che hanno valutato l’efficacia e la
sicurezza di risdiplam in bambini sintomatici con SMA di tipo 1 di età compresa tra 2 e 7 mesi (studio
FIREFISH) e in soggetti con SMA di tipo 2 o 3 di età compresa tra 2 e 25 anni (studio SUNFISH).
Da quando Roche, PTC Therapeutics e SMA Foundation hanno iniziato a collaborare 9 anni fa, la prima
approvazione di risdiplam da parte di un’autorità regolatoria è sempre stata un preciso obiettivo. La
forza e la risolutezza della comunità SMA ci sono state di continua ispirazione nello sviluppo di una
nuova opzione terapeutica che ha la potenzialità di generare un impatto positivo sulla vita dei pazienti.
Oggi celebriamo quindi il conseguimento di un fine comune.
Esprimiamo la nostra sincera gratitudine e il nostro sentito apprezzamento alle centinaia di pazienti e
familiari che stanno partecipando ai nostri studi clinici, nonché ai
diversi gruppi di pazienti in tutto il mondo.
Vi ringraziamo per la collaborazione, la fiducia e il supporto costante, che ci hanno permesso di
raggiungere questo importante risultato. Siamo orgogliosi di far parte di questa solida comunità e grati
per tutto quello che abbiamo ottenuto lavorando insieme.
Oltre agli studi FIREFISH e SUNFISH, sui quali si è fondata l’approvazione negli USA, il programma di
sviluppo clinico di risdiplam in corso coinvolge oltre 450 persone affette da SMA. Il programma include
differenti tipologie di pazienti, da bambini pre-sintomatici ad adulti fino ai 60 anni, con un ampio spettro
di sintomi e caratteristiche della funzione motoria, nonché pazienti precedentemente trattati con altre
terapie per la SMA.
Pur riconoscendo che l’approvazione negli USA rappresenta un traguardo significativo per la comunità
SMA, continuiamo a concentrarci sulla collaborazione con le autorità regolatorie, le agenzie governative
e altri stakeholder in tutto il mondo per garantire un ampio e rapido accesso a risdiplam a tutti i pazienti
che possono trarre beneficio dal trattamento. Siamo pertanto lieti di informarvi che diverse domande di
autorizzazione sono attualmente oggetto d’esame da parte delle autorità regolatorie in Brasile, Cile, Cina,
Corea del Sud, Indonesia, Russia e Taiwan. Ci auguriamo che l’approvazione odierna negli USA funga
da segnale positivo per notizie future da tutto il mondo. Anche in Europa è imminente la sottomissione
della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio all’Agenzia europea dei medicinali (EMA).

Team Roche Italia SMA

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