Roche ha ottenuto presso la FDA, l’autorità americana di controllo dei medicamenti, un esame prioritario del Risdiplam, il suo trattamento sperimentale per l’atrofia muscolare spinale (SMA).

FDA ha concesso alla domanda una Priority Review: questo significa che l’agenzia riesaminerà la domanda entro 6 mesi invece dei consueti 10. FDA dovrebbe prendere una decisione sull’approvazione entro il 24 maggio 2020.

La sottomissione dell’NDA di risdiplam comprende dati di pazienti trattati con follow-up a 12 mesi, provenienti dalla Parte 1 degli studi FIREFISH e SUNFISH, studi con finalità di determinazione delle dosi di farmaco, nonché i dati della Parte 2 dello studio SUNFISH, studio registrativo per la SMA di Tipo 2 e 3.

In aggiunta a FDA, Roche procederà coinvolgendo le autorità regolatorie di altri Paesi a livello globale con l’obiettivo di identificare i percorsi di registrazione più consoni per il farmaco sperimentale risdiplam. In Europa, prevediamo di presentare una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) all’Agenzia europea per i medicinali (EMA) entro la metà del 2020. Per entrambe le richieste di autorizzazione, stiamo lavorando affinché venga riconosciuta un’indicazione terapeutica ampia per il trattamento della SMA che coinvolga pazienti pediatrici e adulti.

Siamo lieti di aver avuto l’opportunità di collaborare con le agenzie regolatorie durante tutto il programma di sviluppo clinico e di continuare a farlo anche in fase di preparazione e revisione dello stesso documento di richiesta di autorizzazione del farmaco.
In qualità di azienda che punta a migliorare la vita delle persone con SMA e delle loro famiglie, siamo entusiasti di compiere passi avanti al fine di mettere a disposizione risdiplam per tutti i pazienti che ne potranno beneficiare nel più breve tempo possibile.

Ringraziamo tutti i membri della comunità che hanno ispirato e continuano ad ispirarci nel nostro viaggio e saremo lieti di fornire ulteriori aggiornamenti sul programma non appena saranno disponibili.

Fonte: Team Roche Italia SMA