La Ricerca

Risdiplam – Approvazione FDA


10 Agosto 2020

Il giorno 7 agosto 2020, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato risdiplam per il trattamento di tutti i tipi di atrofia muscolare spinale (SMA) in pazienti adulti e pediatrici a partire dai 2 mesi di età. Negli USA, risdiplam sarà inoltre commercializzato con il nome commerciale Evrysdi™. L’approvazione della FDA si basa […]

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Studio RESPOND – un nuovo trial clinico internazionale per Biogen


23 Luglio 2020

23 Luglio 2020 In risposta alla vostra richiesta, siamo lieti di condividere le informazioni sullo studio RESPOND, una nuova sperimentazione clinica che Biogen intende avviare a breve. La collaborazione con la comunità dei pazienti SMA, nonostante i progressi significativi compiuti negli ultimi anni, ci ha fatto comprendere che esistono ancora delle esigenze non soddisfatte, nonché […]

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Aggiornamento Risdiplam studio SUNFISH e nuovi dati studio JEWELFISH


16 Giugno 2020

Roche annuncia i dati a 2 anni su risdiplam emersi dallo studio SUNFISH e nuovi dati ottenuti nello studio JEWELFISH in bambini e adulti con atrofia muscolare spinale (SMA) ● La Parte 1 dello studio SUNFISH ha evidenziato che risdiplam ha prodotto un miglioramento significativo della funzione motoria dopo 24 mesi di trattamento in soggetti […]

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AveXis ha ricevuto l’approvazione da parte della Commissione Europea


19 Maggio 2020

Basilea, 19 Maggio 2020 – AveXis, una società del gruppo Novartis, ha annunciato oggi che la Commissione europea (CE) ha concesso l’approvazione condizionale per Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) per il trattamento di pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) 5q con una mutazione bi-allelica del gene SMN1 e una diagnosi clinica di SMA Tipo 1, oppure di […]

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Aggiornamento Risdiplam studio FIREFISH


29 Aprile 2020

Risdiplam mostra significativi miglioramenti rispetto alla sopravvivenza e al raggiungimento delle tappe fondamentali dello sviluppo motorio nei bambini con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1  La Parte 2 dello studio FIREFISH ha raggiunto l’endpoint primario dimostrando un miglioramento significativo nel raggiungimento delle tappe fondamentali dello sviluppo motorio nei bambini di età compresa tra 1 […]

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AveXis ha ricevuto il parere positivo da parte del CHMP per Zolgensma


28 Marzo 2020

Basilea, 27 marzo 2020 – AveXis, una società del gruppo Novartis, ha annunciato oggi che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA, European Medicines Agency) ha adottato un parere positivo, raccomandando l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio condizionata di Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) […]

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FAMIGLIE SMA, con RISDIPLAM (ROCHE) una terapia anche per chi ne era escluso


14 Gennaio 2020

Al via un programma per uso compassionevole. Daniela Lauro: “Una nuova importante opportunità per i pazienti con atrofia muscolare spinale”. L’associazione invita a partecipare al seminario via internet il 20 gennaio per rispondere alle domande sul tema. Una nuova, importante opportunità: un’opzione terapeutica anche per chi fino ad oggi ne era rimasto escluso. Famiglie SMA […]

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Esame prioritario della FDA per Risdiplam


25 Novembre 2019

Roche ha ottenuto presso la FDA, l’autorità americana di controllo dei medicamenti, un esame prioritario del Risdiplam, il suo trattamento sperimentale per l’atrofia muscolare spinale (SMA). FDA ha concesso alla domanda una Priority Review: questo significa che l’agenzia riesaminerà la domanda entro 6 mesi invece dei consueti 10. FDA dovrebbe prendere una decisione sull’approvazione entro […]

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Risdiplam di Roche, ha raggiunto l’endpoint primario nello studio registrativo SUNFISH su persone con atrofia muscolare spinale di tipo 2 o 3


11 Novembre 2019

La sperimentazione ha dimostrato miglioramenti statisticamente significativi nell’intera popolazione in studio con SMA di tipo 2 o 3 , In tutte le sperimentazioni condotte finora con risdiplam non sono stati riscontrati eventi avversi correlati al trattamento che implicano l’uscita dei pazienti dagli studi. I dati verranno condivisi con le autorità regolatorie in tutto il mondo, […]

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In partenza nuovo trial Nusinersen


24 Settembre 2019

Biogen ha annuciato la partenza di un nuovo studio chiamato Devote che vuole testare l’efficacia di Nusinersen con un dosaggio più alto. Maggiori info @Biogen http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-advances-spinal-muscular-atrophy-sma-clinical-research

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