La Ricerca

SMA, conferme per nusinersen anche nei pazienti pre-sintomatici. Il 100% in grado di sedersi


02 Luglio 2019

Annunciato oggi ad Oslo al congresso europeo di neurologia nuovi risultati dello studio NURTURE, acquisiti nel contesto dello studio più lungo di sempre sull’atrofia muscolare spinale (SMA) nei neonati pre-sintomatici (n = 25). I dati riportati, dopo un’analisi durata fino a 45,1 mesi, continuano a dimostrare l’efficacia e la sicurezza di nusinersen nei pazienti trattati […]

Leggi tutto

BIOGEN – NUOVI DATI NUSINERSEN sulla rivista Neurology


11 Maggio 2019

I dati pubblicati sulla rivista Neurology mostrano che il trattamento con nusinersen ha migliorato la funzionalità motoria e offerto benefici a lungo termine alle persone colpite da atrofia muscolare spinale (SMA) a esordio tardivo I pazienti di età compresa tra 5 e 19 anni trattati con nusinersen per tre anni hanno dimostrato miglioramenti clinicamente significativi […]

Leggi tutto

Atrofia muscolare spinale, la terapia genica mostra benefici in ampio spettro di pazienti


10 Maggio 2019

Atrofia muscolare spinale, la terapia genica mostra benefici in ampio spettro di pazienti. Negli Stati Uniti il trattamento potrebbe essere approvato a giorni Traduzione a cura della redazione di OMaR Basilea (SVIZZERA) – Negli USA, la comunità dei pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) attende di conoscere il responso della Food and Drug Administration (FDA): […]

Leggi tutto

Roche: presentati i risultati degli studi Firefish e Sunfish


07 Maggio 2019

Roche annuncia oggi i nuovi dati dello studio Firefish, i quali dimostrano che, dopo un anno di trattamento con risdiplam, i bambini con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1 raggiungono le tappe fondamentali dello sviluppo motorio.[1] Nella Parte 2 di determinazione della dose dello studio registrativo (n=17) 7 bambini (41,2%) erano in grado di […]

Leggi tutto

Trattamento con Nusinersen in bambini, ragazzi e giovani affetti da SMA tipo 1: risultati preliminari sulle funzioni motorie


26 Giugno 2018

Trattamento con Nusinersen in bambini, ragazzi e giovani affetti da SMA tipo 1: risultati preliminari sulle funzioni motorie Famiglie SMA APS ETS riporta i dati preliminari dopo 6 mesi di trattamento con Nusinersen in 104 pazienti affetti da SMA tipo 1. Il range di età dei pazienti trattati va da 3 mesi a 19 anni. […]

Leggi tutto

Ricerca SMA: Nuovi dati dei trial di Biogen


19 Marzo 2018

Sono stati pubblicati i risultati del trial Cherish, studio di fase 3 per valutare il farmaco nusinersen nel trattamento dei pazienti SMA a insorgenza tardiva. L’endpoint primario di Cherish era il miglioramento della funzione motoria, come definito dal cambiamento dal basale nella scala funzionale Hammersmith espansa (HFMSE) al 15° mese. L’analisi finale ha dimostrato la […]

Leggi tutto

Ricerca SMA: AveXis inizia i trial di fase 2-3

ricerca3
03 Gennaio 2018

AveXis si appresta ad avviare un nuovo studio clinico con AVXS-101 per i pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 1. L’agenzia statunitense Food and Drug Administration ha autorizzato il trial dopo che AveXis ha presentato le informazioni che l’agenzia aveva richiesto nel mese di maggio sul processo di produzione del farmaco e su altre […]

Leggi tutto

Ricerca SMA: Resi noti i dati preliminari di Sunfish

ricerca3
03 Gennaio 2018

  Il farmaco RG7916 aumenta la produzione della proteina SMN (proteina di sopravvivenza del motoneurone) nei pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 2 e 3. Questa evidenza è emersa dall’esame dei dati preliminari del trial di fase 2 Sunfish, presentati da PTC Therapeutics al 22° Congresso Internazionale della World Muscle Society tenutosi a St. […]

Leggi tutto

Ricerca SMA: AveXis inizia un trial sugli SMA2

ricerca3
03 Gennaio 2018

La Food and Drug Administration (FDA) ha concesso ad AveXis il permesso di iniziare un secondo studio di fase 1 con il loro farmaco di terapia genica, AVXS-101, su pazienti SMA di tipo 2 negli Stati Uniti. AVXS-101, che ha lo status di “Breakthrough Therapy” per facilitare il processo di approvazione del farmaco, utilizza virus […]

Leggi tutto

Ricerca SMA: Catalyst inizia un programma clinico sulla SMA

ricerca3
29 Novembre 2017

Catalyst Pharmaceuticals, società biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di terapie innovative per persone con malattie neuromuscolari e neurologiche croniche, ha annunciato l’avvio di uno studio clinico controllato, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di Firdapse (amifampridina fosfato) come trattamento sintomatico per i pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 3. Lo […]

Leggi tutto
X