Ricerca SMA: Iniziati i trial Roche e Nuova ricerca in terapia genica

ricercaSul sito dedicato due nuove importanti notizie sulla Ricerca.

Iniziati i trial Roche

Sono ufficialmente partiti due nuovi studi clinici di fase 2 con il farmaco RG7916 (noto anche come RO7034067) sponsorizzato dalla casa farmaceutica Roche. RG7916 è una piccola molecola che stimola il gene di backup SMN2 a produrre maggiore proteina SMN, deficitaria nei pazienti SMA...leggi l'articolo

 

Nuova ricerca in terapia genica

Una nuova ricerca in terapia genica per l’atrofia muscolare spinale è stata pubblicata recentemente sulla rivista online Journal of Clinical Investigation Insight.
Si tratta di una scoperta che si può definire rivoluzionaria: infatti per la prima volta efficacia terapeutica è stata osservata utilizzando un obiettivo diverso da quello del complesso proteico di SMN...
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