In Evidenza

SMA, conferme per nusinersen anche nei pazienti pre-sintomatici. Il 100% in grado di sedersi


02 Luglio 2019

Annunciato oggi ad Oslo al congresso europeo di neurologia nuovi risultati dello studio NURTURE, acquisiti nel contesto dello studio più lungo di sempre sull’atrofia muscolare spinale (SMA) nei neonati pre-sintomatici (n = 25). I dati riportati, dopo un’analisi durata fino a 45,1 mesi, continuano a dimostrare l’efficacia e la sicurezza di nusinersen nei pazienti trattati […]

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“La terapia genica approvata dalla FDA è un grande passo, non una cura miracolosa”


26 Maggio 2019

Famiglie SMA invita alla cautela: al momento è solo negli Stati Uniti e per i bambini sotto i 2 anni. Tutte le energie sono concentrate ora per un rapido via libera in Europa. “È una terapia, non una cura miracolosa”: così Daniela Lauro, presidente Famiglie SMA, commenta la recente approvazione negli Stati Uniti della terapia […]

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Completato l’arruolamento per il trial clinico di fase 1 AVXS-101 in pazienti affetti da SMA2. 


29 Ottobre 2018

L’arruolamento dei pazienti affetti da SMA2 per la fase 1 del trial clinico di terapia genica di AveXis è completo. Il trial denominato STRONG studierà la sicurezza e la tollerabilità di una singola dose somministrata per via intratecale in 27 pazienti fino ai 5 anni che sono in grado di stare seduti ma non in […]

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Trial di terapia genica di Avexis: i centri attivi


26 Ottobre 2018

Pubblichiamo un importante aggiornamento sui centri clinici in cui è possibile accedere al Trial di terapia genica di Avexis, rivolto ai pazienti SMA di tipo 1 di nuova diagnosi, con età compresa tra 0 e 6 mesi. Questi i centri attivi: – Roma – Policlinico Gemelli, Centro Clinico Nemo – referente: prof. Eugenio Mercuri; – […]

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45585 – Campagna SMS 2018


09 Settembre 2018

Dal 9 settembre al 6 ottobre 2018 #facciamolotutti   Ci ritroviamo dopo un anno in cui tutto è cambiato: terapie, scenari, esigenze. Abbiamo festeggiato l’arrivo di un primo farmaco contro la Sma pur sapendo quanto fosse lontana una cura. Grazie alla vostra generosità abbiamo sostenuto molti nuovi centri per la somministrazione e tutte le persone […]

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Numero Verde Stella – interruzione servizio dal 21 al 29 maggio


18 Maggio 2018

Si comunica che il numero verde Stella non sarà operativo da lunedì 21 Maggio fino a martedì 29 maggio compreso. Le attività riprenderanno regolarmente a partire da mercoledì 30 maggio. Potrete anticiparci le vostre richieste per email (stella@famigliesma.org) o lasciando un messaggio sulla segreteria telefonica del numero verde, verrete contattati dopo la nostra riapertura. In […]

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PRIMO WEBINAR TERAPIA NUSINERSEN


27 Ottobre 2017

Riceviamo e condividiamo questo invito dai 5 Centri che hanno attuato il programma EAP e vi sollecitiamo a partecipare cogliendo la possibilità di porre ai clinici le vostre domande.   TERAPIA NUSINERSEN: INVITO AI PAZIENTI CON SMA E ALLE LORO FAMIGLIE Lunedì 30 ottobre, ore 17.30 in Web Conference   A partire dal mese di […]

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LA TERAPIA NUSINERSEN CAMBIA LA STORIA DELLA SMA «PRESENTEREMO ALLE FAMIGLIE FARMACO E CRITERI D’ACCESSO»


12 Ottobre 2017

L’approvazione record in Italia del primo trattamento per l’Atrofia muscolare spinale La presidente Lauro a genitori e pazienti: «Finalmente dalla speranza alla cura. Portiamo avanti il progetto dei venti centri regionali» «Organizzeremo a breve una giornata d’incontro per presentare la terapia nusinersen alle famiglie e ai pazienti, spiegando loro anche i criteri di accesso al […]

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