Modalità arruolamento somministrazione farmaco per SMA1

I destinatari di questo programma di accesso allargato sono gli affetti dalla forma più severa di SMA, il tipo 1, le cui manifestazioni sono iniziate entro i primi sei mesi di vita e che non hanno mai potuto assumere la posizione seduta.

Per rispettare le restrizioni sulla privacy è necessario che, chi rientra nei criteri sopra citati e fosse interessato all’arruolamento, scriva una mail a comitato.eap.italia@famigliesma.org, autorizzando il comitato a contattarli.

Il comitato che soprassiede alla gestione della procedura è stato predisposto dall’associazione Famiglie SMA e sarà quest’ultimo a definire i criteri di priorità e la destinazione ai vari centri dei singoli bambini. È composto da clinici ed esperti della patologia e rappresentanti di famiglie, pazienti, associazioni (a questi ultimi il compito di supervisionare le procedure).

In questa prima fase occorre innanzitutto comporre la lista il più completa possibile delle persone, per lo più neonati e bambini, con diagnosi di SMA1. Successivamente, il comitato analizzerà detta lista stabilendo le priorità di accesso al farmaco di mese in mese. Nuovi inserimenti possono avvenire in ogni momento. Per rispettare le norme sulla privacy è necessario però inviare una prima mail all’indirizzo di cui sopra, con la richiesta di venire contattati.

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