FDA approva Itvisma: una nuova formulazione di terapia genica per la SMA dai 2 anni in su

La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato Itvisma per il trattamento dell’Atrofia Muscolare Spinale (SMA) in pazienti adulti e pediatrici dai 2 anni di età in poi, con una mutazione confermata nel gene SMN1.

Itvisma è una terapia genica basata su un vettore AAV (virus adeno-associato).

Il principio attivo è lo stesso di Zolgensma, ma la formulazione è diversa:
Itvisma è una versione più concentrata, somministrata tramite un’unica iniezione intratecale direttamente nel sistema nervoso centrale, indipendentemente dal peso corporeo.

Questa modalità permette di ridurre il volume necessario e di offrire un’opzione terapeutica a persone con SMA di età superiore ai 2 anni, incluse le persone adulte.

Al momento Itvisma non è ancora approvata da EMA né da AIFA. FamiglieSMA continuerà a seguire da vicino l’iter regolatorio, insieme alla comunità scientifica.

Un passo avanti importante verso un futuro con più opzioni terapeutiche e una migliore qualità di vita.

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Comunicato FDA