4 giugno 2025

Approvazione CE compresse Risdiplam

Gentili membri della Comunità SMA,

A fronte della nostra partnership e a seguito della vostra richiesta di ricevere aggiornamenti sullo sviluppo clinico di risdiplam, siamo lieti di comunicare che la Commissione Europea (CE) ha approvato una nuova formulazione in compresse stabili a temperatura ambiente di risdiplam.

L’approvazione della compressa da 5 mg costituisce un’alternativa alla soluzione liquida (sciroppo) già approvata. La compressa di risdiplam può essere ingerita intera o dispersa in acqua potabile e può essere assunta con o senza cibo. Non richiede refrigerazione se conservata a temperatura ambiente. In risposta al feedback della comunità SMA, la formulazione in compresse è stata sviluppata per favorire ulteriore flessibilità e opzioni di scelta per le persone con SMA.

La formulazione in compresse è approvata per le persone con SMA di età pari o superiore a due anni, che pesano più di 20 kg e sono in grado di deglutire senza l’uso di un sondino nasogastrico.

Evidenze a sostegno dell’approvazione CE

L’approvazione della formulazione in compresse di risdiplam si è basata sui risultati di uno studio di bioequivalenza (NCT04718181) che ha dimostrato la bioequivalenza della formulazione in compresse e della soluzione liquida. Ciò significa che la compressa garantisce la stessa efficacia e sicurezza dello sciroppo.

Cosa succede dopo?

L’approvazione CE significa che la formulazione in compresse di risdiplam da 5 mg è approvata per l’uso in tutti i 27 Stati membri dell’Unione Europea, nonché in Islanda, Norvegia e Liechtenstein. Alla luce dell’approvazione, le autorità sanitarie di ciascun Paese esamineranno la possibilità di rimborso della nuova formulazione da parte dei rispettivi Sistema Sanitari Nazionali. Roche collabora attivamente con gli enti regolatori di tutta Europa per supportare l’accesso alla formulazione in compresse di risdiplam il più rapidamente possibile.

La soluzione in sciroppo rimarrà disponibile per coloro che ricevono dosi differenti di risdiplam, per i pazienti che necessitano dell’uso di sondino nasogastrico o per gastrostomia, e per coloro che potrebbero preferirla per altre ragioni.Il medico potrà prescrivere la forma farmaceutica appropriata in base alla dose richiesta e alle esigenze del paziente, tenendo conto anche della capacità di deglutizione.

Nell’ambito di questa estensione di formulazione, il riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP) di risdiplam è stato aggiornato per includere indicazioni sulla somministrazione e la conservazione delle compresse. Inoltre, l’RCP è stato aggiornato con ulteriori indicazioni (guidate dalle richieste della comunità della SMA e sulla base della valutazione degli effetti del cibo nello studio (NCT04718181) rispetto alla possibilità che risdiplam (sciroppo o compressa) possa essere essere assunto con o senza cibo.

Vorremmo ringraziare ancora una volta la comunità SMA per la collaborazione continua che ha permesso di raggiungere tappe fondamentali come questa.

Di seguito abbiamo elencato alcune domande frequenti sulle compresse di risdiplam. Per qualsiasi domanda aggiuntiva, suggeriamo di rivolgersi al medico di fiducia.

Cordiali saluti,

Team SMA Roche Italia

Domande frequenti

Come viene somministrata la compressa di risdiplam? 

• La compressa di risdiplam può essere deglutita intera o miscelata in una piccola quantità di acqua
• Nota: la compressa NON deve essere tagliata, frantumata, masticata o sciolta sulla lingua o mescolata al cibo.
• La compressa non deve essere miscelata con liquidi diversi dall’acqua, e deve essere assunta subito dopo essere stata miscelata. Se non venisse assunta entro 10 minuti dall’aggiunta di acqua, bisogna eliminare la miscela e preparare una nuova dose.

Con quale frequenza deve essere assunta la compressa di risdiplam? 

• La compressa di risdiplam deve essere assunta una volta al giorno, approssimativamente alla stessa ora ogni giorno.
• Risdiplam (compressa o sciroppo) può essere assunto con o senza
• Come promemoria per l’assunzione di una dose giornaliera, ciascun blister è contrassegnato dai nomi abbreviati dei giorni della settimana: Lun. Mar. Mer. Gio. Ven. Sab. Dom.

La compressa è uguale allo sciroppo? 

• La compressa contiene lo stesso “principio attivo” dello sciroppo, sebbene alcuni additivi (ad esempio, dolcificanti) possano differire.
• Per verificare la bioequivalenza della compressa e dello sciroppo è stato svolto uno studio clinico (NCT04718181). Lo studio ha dimostrato che, sia che la compressa sia stata ingerita intera o dispersa (miscelata) in acqua potabile, essa ha prodotto la stessa concentrazione di risdiplam nel corpo dello sciroppo.
• La sicurezza di risdiplam è risultata identica sia in compresse che in forma Anche il profilo di reazioni avverse, rimane paragonabile tra le due formulazioni.

Quanto sono grandi le compresse? 

• Le compresse di risdiplam hanno un diametro di 6,5 mm e un’altezza di 4,1 mm. Sono all’incirca la metà delle dimensioni di un chicco di mais.

La compressa può essere utilizzata con un sondino nasogastrico? 

• A differenza della soluzione liquida, la compressa o la miscela ottenuta dalla compressa non deve essere somministrata attraverso sondino nasogastrico (sondino NG) o sondino per gastrostomia (sondino G). Il medico deve prescrivere la forma farmaceutica appropriata in base alla dose richiesta e alle esigenze del paziente, tenendo conto anche della capacità di deglutire del paziente. Per i pazienti che hanno difficoltà a deglutire una compressa intera, quest’ultima può essere dispersa o può essere prescritta la polvere per soluzione orale.

Cosa succede se non si riesce a ingerire una compressa? 

• In caso di difficoltà a deglutire la compressa intera, è possibile disperdere la compressa in acqua
• La ricerca di un’opzione di trattamento idonea per soddisfare al meglio le esigenze di ogni paziente deve essere discussa con Il medico.

Come devono essere conservate le compresse? 

• La compressa di risdiplam è stabile a temperatura ambiente (da 20°C a 30°C).
• Le compresse di risdiplam sono fornite in 4 blister, ciascuno da 7 compresse. Le compresse devono essere conservate nei blister Non devono essere conservate in una scatola di pillole o in un altro contenitore, poiché possono essere influenzate dall’umidità o dalla luce.

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