Community update Nusinersen

19 novembre 2025

All’attenzione dell’Associazione Famiglie SMA

Cari membri della comunità SMA,

in risposta alla vostra richiesta di informazioni, condividiamo i seguenti aggiornamenti regolatori riguardo il regime ad alto dosaggio di nusinersen.

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali ha espresso parere positivo raccomandando l’approvazione del regime ad alto dosaggio di nusinersen (50mg/28mg) per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale 5q (SMA 5q).

La raccomandazione del CHMP sarà esaminata dalla Commissione Europea e la decisione finale è prevista per gennaio 2026.

Il parere positivo del CHMP si basa sui dati dello studio DEVOTE di Fase 2/3 che ha valutato il regime ad alto dosaggio di nusinersen che, per i pazienti naive, ha comportato la somministrazione di due dosi di carico da 50 mg a 14 giorni di distanza e un regime di mantenimento di 28 mg ogni quattro mesi. Per le persone già in trattamento con il regime da 12 mg attualmente disponibile, il passaggio al regime ad alto dosaggio ha previsto una singola dose di carico da 50 mg, proseguendo poi con il regime di mantenimento da 28 mg ogni quattro mesi.

Biogen continuerà a collaborare attivamente con le autorità regolatorie di ogni nazione per rendere disponibile il regime ad alto dosaggio di nusinersen per le persone che vivono con SMA in UE.

Cordialmente,
Biogen


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