Vogliamo aggiornarvi su due importanti sviluppi regolatori che riguardano i trattamenti per l’atrofia muscolare spinale (SMA).

1. Apitegromab (Scholar Rock)
La FDA statunitense ha rinviato l’approvazione di Apitegromab tramite una Complete Response Letter (CRL). La buona notizia è che i rilievi non riguardano né i dati clinici né il farmaco stesso, ma sono legati a questioni tecniche di uno stabilimento produttivo. Questo rinvio riguarda solo gli Stati Uniti e non avrà impatto sul percorso di approvazione europeo, che continua secondo i tempi previsti.
Cure SMA sta lavorando insieme alla FDA e a Scholar Rock per chiarire questi aspetti e definire i tempi di risoluzione.

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2. Regime ad alto dosaggio di Nusinersen (Biogen)
Il 23 settembre la FDA ha chiesto un aggiornamento tecnico della sezione Chimica, Produzione e Controlli (CMC) del dossier di approvazione. Non ci sono criticità sui dati clinici. Biogen prevede di ripresentare presto la domanda e rimane impegnata a rendere disponibile il regime ad alto dosaggio come ulteriore opzione terapeutica.
Il trattamento è già stato approvato in Giappone ed è in valutazione da EMA e altre autorità regolatorie internazionali.

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Come sempre, FamiglieSMA seguirà da vicino entrambe le situazioni e vi aggiornerà non appena ci saranno novità.