Relativamente alla procedura di accesso nazionale del farmaco SPINRAZA di Biogen autorizzato per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA), confermiamo che la procedura negoziale si è conclusa come da pubblicazione sul sito internet dell’Agenzia italiana per il farmaco, AIFA, avvenuta il primo agosto 2017. Allo stato attuale nulla lascia presagire un esito diverso da quanto emanato negli Stati Uniti e da EMA per l’Europa, per cui dovrebbero rientrare nella rimborsabilità tutte le forme di SMA e dovrebbero essere compresi anche i pazienti adulti. I contenuti della decisione verranno resi noti tramite la pubblicazione della emanazione sulla Gazzetta Ufficiale. Fino alla messa in commercio della molecola rimane aperto il programma EAP per l’accesso esteso al farmaco, che ne permette la somministrazione a tutte le nuove diagnosi di SMA1 e a chi, con tale diagnosi, non si sia ancora iscritto alla lista. Per accedervi occorre scrivere a: comitato.eap.italia@famigliesma.org