WEBINAR programma di accesso compassionevole alla terapia Risdiplam di Roche

FAMIGLIE SMA, CON RISDIPLAM (ROCHE) UNA TERAPIA ANCHE PER CHI NE ERA ESCLUSO

Al via un programma per uso compassionevole. Daniela Lauro: “Una nuova importante opportunità per i pazienti con atrofia muscolare spinale”. 

Una nuova, importante opportunità: un’opzione terapeutica anche per chi fino ad oggi ne era rimasto escluso.

Famiglie SMA, l’associazione che da 18 anni rappresenta i pazienti con atrofia muscolare spinale e le loro famiglie, accoglie con favore la notizia che Roche ha avviato un programma per uso compassionevole per risdiplam, il farmaco sperimentale somministrato per via orale.

Risdiplam ha già superato i test di sicurezza ma non ha ancora ottenuto le autorizzazioni al commercio. Lo scopo del programma compassionevole è dunque quello di fornire ai pazienti con i bisogni clinici più urgenti l’accesso al farmaco prima dell’approvazione regolatoria.

Una nuova arma per contrastare la malattia genetica rara – prima causa di morte genetica infantile – che colpisce in Italia 1 bambino su 8 mila indebolendo progressivamente le capacità motorie (limitando o impedendo attività come gattonare, sedersi e stare in piedi, controllare il collo e la testa).

Al momento potranno accedere al programma i pazienti affetti da SMA di Tipo 1 (la forma più grave della patologia) e impossibilitati ad accedere ad altre opzioni terapeutiche. Il programma sarà esteso anche ai pazienti con SMA di Tipo 2 in un secondo momento, non appena sarà presentata la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio all’EMA (L’Agenzia europea per la valutazione dei medicinali), prevista per la metà del 2020.

ASCOLTA IL WEBINAR DEL 20/01/2020

FAQ

A chi è rivolto il programma di accesso compassionevole?
Il programma è rivolto a tutti i pazienti affetti da SMA1 che non hanno potuto accedere o hanno dovuto interrompere la somministrazione di Nusinersen per motivi clinici validi e convalidati dallo specialista di rifermento.

Cosa si intende per impossibilità ad accedere ad altre terapie?
Per impossibilità si intende tutte le motivazioni cliniche che rendono impossibile o altamente rischiosa la somministrazione della terapia Nusinersen.

In quali centri bisogna rivolgersi per fare richiesta di accesso?
Nei centri clinici dove è stato svolto il trial, nei centri clinici specializzati o in tutti i centri dove sia presente un’equipe completa. Fondamentale che nei centri dove ci si rivolge ci sia la possibilità di effettuare visite oftalmologiche.

I pazienti che si alimentano tramite PEG possono accedere?
Si.

Quali sono i problemi oftalmologici riscontrati?
Non sono stati riscontrati nessun tipo di problemi in nessuno dei trial svolti con la molecola risdiplam.

A che esami bisogna sottoporsi prima di accedere alla terapia?
A nessun esame specifico ad esclusione di una visita oftalmologica accurata.

Quali sono gli effetti collaterali riscontrati?
Nessun evento avverso è stato riscontrato nelle fasi di trial.

È possibile combinare più terapie?
Attualmente non vi sono evidenze cliniche sulla combinazione di più terapie, nè è possibile affermare che vi saranno sufficienti evidenze a riguardo in futuro.

Quali farmaci interagiscono con risdiplam?
Questo tipo di valutazione va fatto con il proprio specialista di rifermento.

Quando sarà disponibile per la SMA2? E in che modalità?
Attualmente il programma è aperto solo ai pazienti SMA1. Per le persone affette da SMA2 non è possibile definire una tempistica precisa, si ipotizza la seconda metà del 2020. Se non verranno apportate modifiche le modalità saranno le medesime.

Quali sono i miglioramenti previsti?
Attualmente non è possibile prevedere i miglioramenti essendoci ancora trial in corso. Sicuramente per quello che si è visto e per i dati in possesso ad oggi l’aumento del SMN porta dei benefici misurabili.

È possibile accedere alla terapia dopo che si è fatta la terapia genica?
I pazienti che abbiano precedentemente ricevuto terapia genica, potranno ricevere risdiplam come uso compassionevole se non possono essere trattati con nusinersen a seguito di un’attenta valutazione da parte del medico rispetto ai rischi e i benefici di tale terapia.

Quando e in che dose viene somministrata la terapia?
La terapia viene somministrato giornalmente, la dose varie in base al peso.

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