Ricerca SMA: Novità da PTC/Roche

logo ricerca 1PTC ha fornito in questi giorni un aggiornamento sui risultati dei test con il suo candidato farmaco, denominato RG7800, attualmente in fase I di sperimentazione clinica.

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Nel gennaio del 2014 era stato avviato uno studio di fase 1a, a dose ascendente, controllato con placebo, su volontari sani. Gli obiettivi primari di questo studio erano di valutare la sicurezza e la farmacocinetica del candidato farmaco. Questo studio è stato ora completato e uno studio clinico a dose multipla nei pazienti SMA è attualmente in fase di preparazione.
I risultati preliminari dello studio di fase 1a indicano che RG7800 è stato ben tollerato a tutti i dosaggi studiati. Non ci sono stati decessi, eventi avversi gravi o dose-correlati. Inoltre RG7800 ha dimostrato un effetto dose-dipendente sullo splicing di SMN2, come mostrato dalla variazione del rapporto tra proteina full-length SMN2 e proteina senza esone 7, che può essere interpretata come prova del meccanismo di azione in termini di effetto farmacodinamico previsto….leggi l’articolo

fonte: PTC

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