“La terapia genica approvata dalla FDA è un grande passo, non una cura miracolosa”

Famiglie SMA invita alla cautela: al momento è solo negli Stati Uniti e per i bambini sotto i 2 anni. Tutte le energie sono concentrate ora per un rapido via libera in Europa.

“È una terapia, non una cura miracolosa”: così Daniela Lauro, presidente Famiglie SMA, commenta la recente approvazione negli Stati Uniti della terapia genica per l’atrofia muscolare spinale, malattia genetica rara che colpisce soprattutto in età pediatrica – un bambino su 6 mila in Italia – limitando o impedendo attività come gattonare, camminare, controllare la testa.

Venerdì la Food and Drug Administration (FDA, l’equivalente della nostra AIFA, l’Agenzia Italiana del Farmaco) ha infatti dato il via libera ad una terapia genica innovativa per il trattamento dei pazienti pediatrici affetti da SMA (non solo la SMA1) sotto i due anni di età. Noto con il nome di onasemnogene abeparvovec-xioi, il farmaco sarà commercializzato da Avexis – azienda del gruppo Novartis – con il marchio Zolgensma e necessiterà di un’unica somministrazione. “Una pietra miliare nel potere di trasformazione delle terapie geniche e cellulari”: ha commentato il commissario dell’FDA Ned Sharpless.

Una notizia accolta in Italia con grande entusiasmo ma anche qualche errata interpretazione. Famiglie SMA, l’associazione che da 18 anni rappresenta i pazienti SMA, invita alla cautela. “Abbiamo appreso con grande gioia ed emozione la notizia dell’approvazione da parte della FDA americana della terapia genica per la SMA – dice la presidente Daniela Lauro – ma è importante ricordare che la terapia attualmente è stata approvata solo negli Stati Uniti, solo per i bambini entro i 2 anni di età e che la somministrazione avviene tramite un’infusione endovenosa”. Famiglie SMA sottolinea con forza che si tratta di una terapia e non di una cura miracolosa. “In questo momento – conclude – tutte le nostre energie e i nostri sforzi sono concentrati per arrivare ad ottenere l’approvazione nel minor tempo possibile anche in Europa e in Italia”.

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