Arriva il primo farmaco per l’atrofia spinale nei casi più gravi.

La raccolta fondi in corso contribuisce a supportarne la distribuzione.

È in base al decreto sull’uso compassionevole che entro un mese il farmaco messo a disposizione gratuitamente dalla casa farmaceutica Biogen sarà a disposizione di circa duecento bambini – ma potrebbero essere di più. Si tratta di Nusinersen (ex Isis smnrx), il primo farmaco mai esistito per la terapia dell’atrofia spinale. I destinatari di questo programma di accesso allargato sono gli affetti dalla forma più severa di SMA, il tipo 1, le cui manifestazioni sono iniziate entro i primi sei mesi di vita e che non hanno mai potuto assumere la posizione seduta.

La molecola, pur non guarendo dalla patologia, dopo aver superato i test di sicurezza, ha dimostrato efficacia nei casi più gravi. Al momento sono cinque i centri clinici che erogheranno il farmaco: il Gemelli a Roma, il Gaslini a Genova, il Centro NEMO di Messina e quello di Milano e il Bambin Gesù di Roma. Il farmaco si somministra tramite puntura intratecale con un protocollo che nel primo mese prevede tre infusioni e poi una ogni quattro mesi. Allo stato attuale i centri sono in grado di accogliere quattro, cinque bambini ciascuno ogni mese.

Al fine di rendere informate tutte le famiglie potenzialmente interessate verranno contattati tutti i centri clinici, verranno sfruttati il registro dei pazienti, le reti associative e i media disponibili. Per rispettare le restrizioni sulla privacy è necessario che, chi rientra nei criteri sopra citati e fosse interessato all’arruolamento, scriva una mail a comitato.eap.italia@famigliesma.org, autorizzando il comitato a contattarli.

Il comitato che soprassiede alla gestione della procedura è stato predisposto dall’associazione Famiglie SMA APS ETS e sarà quest’ultimo a definire i criteri di priorità e la destinazione ai vari centri dei singoli bambini. È composto da clinici ed esperti della patologia e rappresentanti di famiglie, pazienti, associazioni (a questi ultimi il compito di supervisionare le procedure).

In questa prima fase occorre innanzitutto comporre la lista il più completa possibile delle persone, per lo più neonati e bambini, con diagnosi di SMA1. Successivamente, il comitato analizzerà detta lista stabilendo le priorità di accesso al farmaco di mese in mese. Nuovi inserimenti possono avvenire in ogni momento. Per rispettare le norme sulla privacy è necessario però inviare una prima mail all’indirizzo di cui sopra, con la richiesta di venire contattati.

Fino all’8 ottobre è in corso la campagna nazionale di raccolta fondi dell’associazione Famiglie SMA APS ETS, che sta ottenendo una larga eco grazie all’efficace spot di Checco Zalone, e che è legata al progetto SMArt. In particolare quanto raccolto servirà a supportare la realizzazione di questo progetto dal punto di vista logistico, provvedendo a quanto necessario per gli spostamenti delle famiglie e per il potenziamento dei centri clinici. Per questo è fondamentale continuare a inviare SMS al 45599 e a cercare nelle piazze della propria città sabato 1 e domenica 2 ottobre i volontari di Famiglie SMA APS ETS con le Scatole dei Sogni.

Per informazioni: Ufficio Stampa Famiglie SMA APS ETS, cell. 328 3466950, ufficio.stampa@famigliesma.org

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