Ricerca SMA: Isis arriva alla fase 3

logo ricerca 1Isis Pharmaceuticals ha annunciato l’avvio di un fondamentale studio di fase 3 per la valutazione del candidato farmaco ISIS-SMNRx nei neonati SMA; lo studio di fase 3, denominato Endear, è il primo di numerosi studi previsti in una fase avanzata del programma di sviluppo clinico ampio e completo per ISIS-SMNRx.

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Isis prevede di avviare un secondo studio di fase 3 nei bambini affetti da SMA entro la fine dell’anno. I criteri di inclusione sono essenzialmente un’età di meno di 7 mesi e nessun supporto ventilatorio; ci sarà ovviamente anche un gruppo placebo. 
Isis prevede di somministrare il farmaco al primo neonato entro le prossime settimane, momento in cui otterrà un pagamento di 18 milioni di dollari dal suo partner di sviluppo, Biogen Idec. I 110 neonati inseriti in questo studio riceveranno 4 somministrazioni alla dose di 12 mg per un periodo di 2 mesi e poi una dose di mantenimento ogni 4 mesi per un periodo di 11 mesi. Nella fase successiva di questo trial, un altro gruppo comprendente 120 bambini SMA di tipo II e III riceverà 3 dosi iniziali di 12 mg e una dose di mantenimento ogni 6 mesi…leggi l’articolo

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