Ricerca SMA: Cytokinetics presenta i dati preclinici per CK-2127107

Cytokinetics ha annunciato che i dati preclinici degli studi con CK-2127107 sono stati presentati alla Conferenza Scientifica MDA ad Arlington, Virginia, mostrando che questo attivatore della troponina scheletrica di nuova generazione migliora la funzione muscolare in modelli murini di atrofia muscolare spinale.

In collaborazione con Astellas Pharma, Cytokinetics sta sviluppando CK-2127107 come un potenziale trattamento per le persone affette da SMA e da altre malattie debilitanti e condizioni patologiche associate a debolezza muscolare scheletrica e/o fatica.

“Questi dati supportano il nostro studio clinico di fase 2 in corso con CK-2127107 su pazienti adolescenti e adulti con la SMA”, ha detto il dott. Fady Malik, Vicepresidente della Ricerca e Sviluppo di Cytokinetics. “L’aumento della forza muscolare a frequenze di stimolazione del nervo sub-massimali nei topi mostra il potenziale di CK-2127107 per aumentare la funzione muscolare nei pazienti che vivono con una disfunzione dei motoneuroni”.
L’obiettivo di questo studio è stato quello di studiare l’effetto di CK-2127107 sulla funzione del muscolo scheletrico in due modelli murini di SMA con diversi livelli di gravità della malattia. Lo studio ha valutato CK-2127107 in un modello murino simile rispettivamente alla SMA di tipo II e di tipo III-IV nell’uomo. Questi modelli murini presentano una significativa disfunzione del nervo e/o atrofia muscolare e una diminuzione della massima forza muscolare. La produzione di forza muscolare è stata valutata mediante stimolazione elettrica del nervo sciatico e la forza del flessore plantare è stata misurata in risposta ad una gamma di frequenze di stimolazione (10-200Hz).
Dosi singole di CK-2127107 hanno aumentato la forza isometrica in situ in risposta alla stimolazione nervosa sub-tetanica in entrambi i modelli murini. Questi risultati suggeriscono che CK-2127107 può rappresentare una terapia praticabile per migliorare la funzione muscolare in pazienti SMA.

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