Ricerca SMA: CK-2127107 riconosciuto farmaco orfano

Cytokinetics ha recentemente annunciato che l’Ufficio per lo sviluppo dei prodotti orfani della FDA (ente regolatore statunitense in materia di farmaci), ha riconosciuto la designazione di farmaco orfano a CK-2127107, un attivatore muscolare di nuova generazione per il potenziale trattamento dell’atrofia muscolare spinale.
La designazione di farmaco orfano è concessa a quei prodotti destinati al trattamento, alla diagnosi o alla prevenzione di malattie rare. Attraverso questa designazione, la FDA fornisce incentivi per ulteriori ricerche cliniche e autorizzazioni alla commercializzazione per le condizioni patologiche con una significativa necessità non soddisfatta di efficaci terapie.
“Siamo lieti che la FDA abbia concesso lo status di farmaco orfano a CK-2127107 per il potenziale trattamento dei pazienti SMA”, ha affermato Fady Malik, Vice Presidente Esecutivo e Responsabile per la Ricerca e lo Sviluppo di Cytokinetics.
In marzo Cytokinetics aveva annunciato l’apertura del reclutamento di una seconda coorte di pazienti per il trial di fase 2 con CK-2127107. Questo trial clinico a doppio cieco, controllato con placebo, arruola pazienti deambulanti e non deambulanti di almeno 12 anni di età, con SMA di tipo II, III o IV. Il trial valuterà gli effetti del farmaco sulla forza muscolare e sulla funzione, compresa quella respiratoria.

dott. Paolo Pisano
– La ricerca contro la SMA –
www.ricercasma.it
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