19 Febbraio 2008: l’associazione Families of Spinal Muscular Atrophy (FSMA), uno scienziato specializzato nel tema delle cellule staminali dell’Università della California, Irvine(UCI), ed una società californiana con esperienza sul tema delle cellule staminali "California Stem Cell" (CSC), sono lieti di annunciare la loro collaborazione al fine di portare una potenziale terapia utilizzando cellule staminali nella SMA in studi clinici umani. Lo specifico insieme di studi su animali che sono stati previsti, che saranno condotti secondo i regolamenti FDA, dovranno valutare la sicurezza dei progenitori dei motoneuroni derivati dalle cellule staminali umane dopo trapianto.

L’Atrofia Muscolare Spinale è una malattia genetica per la quale attualmente non si conoscono cure ed è la principale causa genetica di morte per bambini sotto ai due anni. I sintomi tipici della malattia sono una degenerazione dei movimenti dei muscoli volontari, incluso i muscoli addetti al gattonamento, al cammino, alla respirazione ed alla deglutizione ciò a causa della disfunzione e morte dei motoneuroni. E’ una malattia debilitante e spesso fatale.

Questi studi di sicurezza rappresentano un passo cruciale nel processo d’avanzamento della terapia sulle cellule staminali in sperimentazioni cliniche umane relative alla SMA.

Le popolazioni di motoneuroni umani altamente purificati utilizzati nelle terapie mediante trapianto sono stati sviluppati dal CSC e già usati con successo come prova preliminare dell’efficacia ed in studi di sicurezza preliminari presso i laboratori del Dott. Hans Keirstead all’UCI con fondi dell’associazione FSMA. CSC utilizza dei protocolli per produrre e fornire una grande quantità di progenitori dei motoneuroni richiesti per questi studi pilota e per futuri esperimenti clinici umani.

"Questa collaborazione illustra l’entità delle qualità che sono richieste per portare un potenziale trattamento dal bancone di laboratorio al letto del paziente. Confido che abbiamo riunito il gruppo giusto ed il giusto progetto per portare avanti la sperimentazione di questo trattamento con diligenza e velocità" ha detto il professore Hans S. Keirstead.

 

"CSC è molto felice di prendere parte a questa collaborazione insieme a FSMA e all’UCI ed è ottimista, basandosi sui dati preliminari, circa il reale potenziale di successo nello sviluppare una terapia basata sul trapianto di cellule per questa malattia che devasta così tante famiglie" ha detto Chris Airriess, capo ufficio operativo della società.

Gli studi sono stati condotti in parallelo nei laboratori Keirstead dell’UCI e nei laboratori del Dott. Douglas Kerr all’Università Johns Hopkins con finanziamenti della FSMA per dimostrare i benefici della sostituzione dei progenitori dei motoneuroni umani nei modelli animali di malattia del motoneurone. Tutto ciò si basa sul lavoro pionieristico pubblicato dal Dott. Dr. Kerr negli Annals of Neurology nel 2005, che dimostrava che trapianti di motoneuroni di topo derivate da cellule staminali embrionali nel midollo spinale possono connettersi con i muscoli ed in parte ricostituire la funzione ai ratti paralizzati.

 

"Questo programma contiene una grande quantità di promesse per i nostri pazienti e per le loro famiglie. Nonostante il fatto che FSMA fa investimenti significativi negli approcci farmacologici tradizionali e relativamente poco rischiosi, terapie alternative come quelle con le cellule staminali potrebbero rappresentare la chiave per la cura. La nostra strategia è quella di finanziare entrambi gli approcci in parallelo in modo da raggiungere i nostri obiettivi quanto più velocemente possibile  minimizzando i rischi" ha detto Kenneth Hobby, direttore esecutivo di FSMA. "FSMA è estremamente grata alla Fondazione The Dhont Family per il supporto di $200,000 per far sì che il programma sulle cellule staminali vada avanti e progredisca".

La terapia con cellule staminali per la SMA ha il potenziale di rimpiazzare i motoneuroni persi durante il corso della malattia. Mentre altri tipi di terapia hanno il potenziale di rallentare l’avanzare della malattia e di aumentare la forza, il rimpiazzo dei motoneuroni attraverso l’uso delle cellule staminali è l’unico modo per rimpiazzare i motoneuroni una volta che essi non ci sono più.

Questa strategia può essere utile per trattare varie malattie come le lesioni del midollo spinale, la mielite trasversa, e la sclerosi laterale amiotrofica (ALS) oltre la SMA.

 

Famiglie SMA è un’associazione che si occupa della ricerca e sviluppo di terapie e cure per la SMA attraverso il supporto alla ricerca, aiutando le famiglie attraverso supporto e programmi informativi ed educando la società e la comunità medica circa la malattia. L’organizzazione, fondata nel 1984 da un ristretto gruppo di genitori, è cresciuta fino a raggiungere più di 32 affiliati nel mondo e più di 50,000 sostenitori. La maggior parte delle entrate economiche dell’associazione FSMA originano da sforzi volontari e ha messo a disposizione quasi 40 milioni di dollari per la ricerca. Le ricerche sponsorizzate dall’Associazione hanno dato contributi significativi per meglio comprendere la malattia e cercare di far avanzare le nuove terapie e portarle a sperimentazioni cliniche umane. Per maggiori informazioni www.curesma.org.

Contatto: info@fsma.org o Tel: 800 886-1762.

 

Irvine, CA based California Stem Cell, Inc è una società privata specializzata nella produzione di cellule umane ad alta purezza per sviluppi terapeutici e applicazioni cliniche. Fondata nel 2005, CSC ha sviluppato metodi brevettati per la produzione in scala di motoneuroni umani, progenitori neurali, muscolo cardiaco e cellule del nodo seno-atriale. Contatti: press@californiastemcell.com

 

L’Università di California, Irvine è un’Università di rango elevato dedicata alla ricerca ed ai servizi alla comunità. Fondata nel 1965, è tra i campus della California che più sono cresciuti in questi anni con più di 27,000 studenti universitari e laureati, e quasi 2,000 membri di facoltà. Il terzo produttore di impiego nella contea di Orange, UCI fornisce un impatto economico annuale di 3,6 miliardi di dollari. Per ulteriori informazioni visita www.today.uci.edu