La terapia genica Avexis101 ha fatto il primo passo verso la commercializzazione.

La casa farmaceutica Novartis ha annunciato che l’FDA ha accettato l’applicazione di licenza biologica, ossia la richiesta di permesso per introdurre la molecola in commercio. La terapia Avexis101 ora nota come Zolgensma, è la terapia genica per il trattamento della SMA1. Questa innovativa terapia ha come obiettivo la sostituzione del gene SMN1, attraverso un’unica infusione venosa. Nello studio START, tutti i pazienti infusi con Zolgensma sono in vita e senza la necessità di ventilazione permanente. Il 92% di loro, riesce a sedersi senza assistenza per più di 5 secondi.

 

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