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Trial Roche fase 1 su 5 pazienti

La prima parte della fase 1 ha coinvolto 12 pazienti SMA2 e SMA3, di cui 5 italiani, tra i 12 e i 55 anni. La Roche ha deciso di allargare il trial anche ai bambini SMA1. Eugenio Mercuri, coordinatore italiano dei trial, studia questa malattia dal 1995. “Solo dieci anni fa quello che stiamo facendo oggi sarebbe sembrata fantascienza”. 

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Procede senza intoppi il Trial Isis

È iniziata da poco in 13 paesi, compresa l’Italia, la fase più importante della sperimentazione clinica del farmaco antisenso ISIS-SMNRx, sponsorizzato da Isis Pharmaceuticals, su neonati SMA1. Come sta procedendo il trial nel nostro Paese? Ne abbiamo parlato con il dottor Claudio Bruno, responsabile della sperimentazione presso l’Istituto Giannina Gaslini di Genova. 

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Trial: la sperimentazione in tempo reale

 

17/11/14: oggi è il primo giorno della sperimentazione in fase clinica umana di una molecola (Roche) che per la prima volta al mondo viene testata su persone con atrofia muscolare spinale.

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Trial in partenza

Sintesi della Conferenza sui trial ISIS ROCHE in partenza tenutasi al Campus Tor Vergata di Roma dal prof. Eugenio Mercuri, sabato 25 ottobre 2014

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