ricerca3

Ricerca SMA: Aggiornamento da Roche su RG7916

 

Ricerca SMA: Da Roche una nota informativa sui progressi delle sperimentazioni sulle molecole orali RG7916 e Olesoxime e i tre trial di RG7916, SUNFISH, FIREFISH e JEWELFISH

 

Leggi tutto: Ricerca SMA: Aggiornamento da Roche su RG7916

ricerca

Ricerca SMA: Nuovo studio sulle cause della SMA

I ricercatori finalmente hanno capito perché la perdita dei normali livelli della proteina SMN, cruciale per tutte le cellule, colpisce così rapidamente i motoneuroni, portando allo sviluppo dell'atrofia muscolare spinale.

Leggi tutto: Ricerca SMA: Nuovo studio sulle cause della SMA

ricerca

Ricerca SMA: Avexis annuncia il trial europeo con AVXS-101

Avexis ha annunciato che lo studio pilota con AVXS-101 in pazienti SMA 1 previsto in Unione Europea rifletterà un design a singolo gruppo, il cui sviluppo sarà comparato con la storia naturale della malattia, e arruolerà circa 30 pazienti.

Leggi tutto: Ricerca SMA: Avexis annuncia il trial europeo con AVXS-101

ricerca

Ricerca SMA: Spinraza è farmaco!

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato il farmaco Spinraza (nusinersen) per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale in bambini e adulti.
L'approvazione segna un momento storico per tutta la comunità SMA. E’ la prima volta che l'agenzia federale approva una terapia che tratta direttamente una malattia orfana, tra le più letali cause genetiche di morte infantile.

Leggi tutto: Ricerca SMA: Spinraza è farmaco!

ricerca

Ricerca SMA: Pubblicato studio su nusinersen

Nusinersen, farmaco sperimentale per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale, è sicuro e ben tollerato e ha mostrato un’incoraggiante efficacia clinica sui neonati con SMA di tipo 1, la forma più grave della malattia

Leggi tutto: Ricerca SMA: Pubblicato studio su nusinersen

ricerca

Ricerca SMA: Studio sui fattori di degradazione muscolare

Il blocco delle molecole che normalmente agiscono come fattori di degradazione del muscolo potrebbe offrire un valido approccio terapeutico per le forme più lievi di atrofia muscolare spinale; lo hanno dimostrato alcuni esperimenti su un modello murino di SMA di tipo 3.

Leggi tutto: Ricerca SMA: Studio sui fattori di degradazione muscolare

ricerca

Ricerca SMA: Aggiornamenti Avexis e Roche

AveXis ha annunciato di aver finalmente completato l'arruolamento dei pazienti per il suo studio di fase 1 sperimentativo di una terapia genica SMA per via sistemica e intanto Roche ha reso noto che un nuovo farmaco sperimentale per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale, RG7916, presto avanzerà al suo primo studio clinico. Ecco i dettagli delle notizie.

Leggi tutto: Ricerca SMA: Aggiornamenti Avexis e Roche

ricerca

Ricerca SMA: Cytokinetics inizia il trial di fase 2

Cytokinetics ha iniziato gli arruolamenti per lo studio di fase 2 con CK-2127107 su ragazzi e adulti con SMA di tipo II, III o IV. Il trial clinico è stato progettato per valutare l'effetto di CK-2127107 sulla funzione muscolare in entrambi i pazienti deambulanti e non deambulanti affetti da SMA.  

Leggi tutto: Ricerca SMA: Cytokinetics inizia il trial di fase 2

ricerca

Ricerca SMA: Lo studio di estensione Shine

Isis Pharmaceuticals ha comunicato di aver iniziato lo studio di estensione SHINE, uno studio in aperto (open label) che prevede la somministrazione di ISIS-SMNRx ai bambini SMA che hanno terminato la loro partecipazione alla fase 3 degli studi ENDEAR e CHERISH e che hanno i requisiti necessari per questo nuovo studio. 

Leggi tutto: Ricerca SMA: Lo studio di estensione Shine

ricerca

Ricerca SMA: PTC al congresso della World Muscle Society

PTC Therapeutics ha presentato al 20° Congresso Internazionale della World Muscle Society, tenutosi a Brighton, Regno Unito, i primi dati clinici del programma di sviluppo congiunto SMA della società con Roche e SMA Foundation.

Leggi tutto: Ricerca SMA: PTC al congresso della World Muscle Society

ricerca

Ricerca SMA: Nuovi dati da Avexis

Avexis, società che sta sviluppando trattamenti clinici con terapia genica per malattie genetiche rare e neurologiche potenzialmente letali, ha presentato al Congresso Internazionale della World Muscle Society tenutosi recentemente a Brighton, Regno Unito, alcuni dati dal suo trial di fase 1/2 ancora in corso con AVXS-101, farmaco candidato per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale di tipo 1.  

Leggi tutto: Ricerca SMA: Nuovi dati da Avexis

ricerca

Ricerca SMA: Scoperta la causa della morte dei motoneuroni nella SMA

Un team di ricercatori della Harvard University (USA) e del Karolinska Istitute (Svezia) ha individuato il motivo che porta alla morte specifica dei motoneuroni nell'atrofia muscolare spinale. Lo studio, intitolato “Genome-wide RNA-Seq of Human Motor Neurons Implicates Selective ER Stress Activation in Spinal Muscular Atrophy”, è stato pubblicato sulla rivista Cell Stem Cell. 

Leggi tutto: Ricerca SMA: Scoperta la causa della morte dei motoneuroni nella SMA

ricerca

Ricerca SMA: Il programma Bioblast contro la SMA

Bioblast Pharma, società biotecnologica specializzata nella ricerca clinica su malattie rare, ha recentemente annunciato al 19° Convegno internazionale sulla ricerca SMA tenutosi a Kansas City, USA, i positivi risultati di uno studio in vitro e in vivo con il suo candidato farmaco BBrm02 per l'atrofia muscolare spinale. BBrm02 è uno dei composti più promettenti in sviluppo presso l’azienda, con formulazione proprietaria a base di azitromicina.

Leggi tutto: Ricerca SMA: Il programma Bioblast contro la SMA

ricerca

Ricerca SMA: Posto in standby il trial Moonfish

La casa farmaceutica Roche, attraverso la sua controllata Genentech, società biotecnologica leader nella scoperta, sviluppo, produzione e commercializzazione di farmaci per il trattamento di pazienti affetti da patologie gravi, ha recentemente annunciato un aggiornamento sullo sviluppo clinico di RG7800, il suo modificatore sperimentale dello splicing SMN2 attualmente in sviluppo per il trattamento dei pazienti con atrofia muscolare spinale. Moonfish è il programma di sviluppo clinico di RG7800 di Genentech, condotto in collaborazione con PTC Therapeutics e SMA Foundation.

Leggi tutto: Ricerca SMA: Posto in standby il trial Moonfish

ricerca

Ricerca SMA: Una piccola molecola per Novartis

I ricercatori del Novartis Institutes for BioMedical Research (NIBR) hanno trovato una possibile soluzione del problema genetico alla base della SMA; il lavoro è stato pubblicato online sulla rivista scientifica Nature Chemical Biology l’1 giugno di quest’anno.

Leggi tutto: Ricerca SMA: Una piccola molecola per Novartis

ricerca

Ricerca SMA: Aggiornamento sui trial Isis

Isis Pharmaceuticals ha recentemene fornito un aggiornamento sullo studio clinico di fase 2 conISIS-SMNRx nei neonati con atrofia muscolare spinale di tipo I. In precedenza la società aveva riportato i dati di questo studio rispetto alla sopravvivenza libera da eventi avversi, alle misure della funzione muscolare e alle valutazioni sullo sviluppo. 

Leggi tutto: Ricerca SMA: Aggiornamento sui trial Isis

logo roche

Ricerca SMA: Aggiornamento sul trial Moonfish

Roche, PTC Therapeutics e SMA Foundation hanno recentemente emesso un comunicato di aggiornamento sullo sviluppo clinico di RG7800, un modificatore dello splicing SMN2 attualmente sotto studio come potenziale trattamento per l'atrofia muscolare spinale. Di seguito quanto recita il comunicato.

Leggi tutto: Ricerca SMA: Aggiornamento sul trial Moonfish

Ricerca SMA: PTC rilascia i dati del trial di fase I

PTC Therapeutics ha resi noti i dati clinici dello studio di fase I per testare gli effetti della sua formulazione orale RG7800 nel migliorare la condizione dei pazienti con atrofia muscolare spinale.

Leggi tutto: Ricerca SMA: PTC rilascia i dati del trial di fase I

ricerca

Ricerca SMA: Nuove strategie per il trattamento farmacologico

Ricercatori del Cold Spring Harbor Laboratory hanno scoperto che il farmaco ISIS-SMNRx, sviluppato per il trattamento della SMA, è efficace in modelli murini anche quando iniettato per via sottocutanea invece che intratecale.

Leggi tutto: Ricerca SMA: Nuove strategie per il trattamento farmacologico

ricerca

Ricerca SMA: Un nuovo modello animale

Per conoscere meglio l'atrofia muscolare spinale, gli scienziati devono condurre studi che utilizzano più di semplici cellule in una capsula di Petri.

Leggi tutto: Ricerca SMA: Un nuovo modello animale

ricerca

Ricerca SMA: Un nuovo trial per Isis

Biogen Idec e Isis Pharmaceuticals hanno recentemente annunciato che sta per iniziare il reclutamento dei pazienti per Nurture, un trial clinico di fase II, multicentrico, a dosi multiple, che valuterà l'efficacia di ISIS-SMNRx nei neonati pre-sintomatici con diagnosi genetica di atrofia muscolare spinale. 

Leggi tutto: Ricerca SMA: Un nuovo trial per Isis

La terapia genica corregge gli effetti della SMARD1 in un modello murino

La terapia genica con AAV9 è in grado di correggere la SMARD1 in un modello murino. E’ la scoperta pubblicata su Science Advances di uno studio condotto da Monica Nizzardo e Stefania Corti del Centro Dino Ferrari, Università degli Studi di Milano e IRCCS Fondazione Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico.

Leggi tutto: La terapia genica corregge gli effetti della SMARD1 in un modello murino

ricerca

Ricerca SMA: Pfizer interrompe la collaborazione con Repligen

Pfizer ha annunciato la sua decisione di rescindere l'accordo di collaborazione con Repligen Corporation per lo sviluppo di trattamenti per l'atrofia muscolare spinale.

Leggi tutto: Ricerca SMA: Pfizer interrompe la collaborazione con Repligen

ricerca

Ricerca SMA: Cytokinetics e Astellas contro la SMA

Cytokinetics e Astellas Pharma hanno annunciato un ampliamento della loro collaborazione per la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di attivatori muscolo-scheletrici.

Leggi tutto: Ricerca SMA: Cytokinetics e Astellas contro la SMA

ricerca

Ricerca SMA: Roche acquisisce Trophos e rilancia olesoxime

Il gruppo farmaceutico Roche ha annunciato che assumerà il controllo, a un prezzo massimo di 470 milioni di euro, della società biotecnologica francese Trophos, proprietaria del farmaco olesoxime, molecola sperimentale per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale. 

 

 

Leggi tutto: Ricerca SMA: Roche acquisisce Trophos e rilancia olesoxime

ricerca

Ricerca SMA: Secondo trial di fase 3 per Isis

Isis ha recentemente annunciato l'avvio di Cherish, uno studio clinico multicentrico di fase III per valutare l'efficacia e la sicurezza del farmaco in fase di sperimentazione ISIS-SMNRx nei bambini non deambulanti con atrofia muscolare spinale. 

Leggi tutto: Ricerca SMA: Secondo trial di fase 3 per Isis

ricerca

Ricerca SMA: E' arriva anche Novartis!

La compagnia farmaceutica svizzera Novartis, impegnata da tempo in un programma di sviluppo preclinico del suo candidato farmaco per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale, ha ottenuto l'autorizzazione per l'inizio di uno studio sperimentale di fase 2 sui neonati Sma1. 

Leggi tutto: Ricerca SMA: E' arriva anche Novartis!

ricerca

Ricerca SMA: Buone notizie da AveXis

La società biotecnologica statunitense Avexis ha annunciato il completamento della somministrazione del trattamento a basso dosaggio nel primo trial di terapia genica umana al mondo sui bambini con atrofia muscolare spinale. Il reclutamento era iniziato nell’aprile 2014.

Leggi tutto: Ricerca SMA: Buone notizie da AveXis

ricerca

Ricerca SMA: Risultati dei trial Isis di fase II

Isis Pharmaceuticals ha reso noto i risultati del trial di fase II in aperto con ISIS-SMNRx nei neonati e nei bambini affetti da atrofia muscolare spinale al 19° Congresso Internazionale della World Muscle Society (WMS) svoltosi a Berlino, Germania. Isis sta attualmente trattando neonati SMA con ISIS-SMNRx in uno studio di fase 3 chiamato Endear e prevede di avviare un secondo studio di fase 3, chiamato Cherish, nei bambini affetti da SMA entro la fine dell'anno.

Leggi tutto: Ricerca SMA: Risultati dei trial Isis di fase II

ricerca

Ricerca SMA: Anche in Italia il nuovo trial Roche

Sul sito clinicaltrials.gov è recentemente comparso il nuovo trial sponsorizzato da Roche, denominato "MoonFish", per indagare la sicurezza e l'efficacia di un modificatore orale dello splicing SMN2 nei pazienti SMA. 

Leggi tutto: Ricerca SMA: Anche in Italia il nuovo trial Roche

Conferenza sui trial in partenza - Diretta Streaming

Dal Campus Tor Vergata di Roma, Diretta Streaming della Conferenza di presentazione sui trial in partenza. Chi avesse problemi di visualizzazione di questa pagina può collegarsi al sito www.expoitalia.it. E' possibile porre domande in diretta ai relatori attraverso la chat di Skype della Segreteria Famiglie SMA (contatto: segreteriafamigliesma)  

Leggi tutto: Conferenza sui trial in partenza - Diretta Streaming

Ricerca SMA: Tirasemtiv dimostra benefici in modelli murini SMA

Cytokinetics ha presentato all’annuale Conferenza SMA tenutasi a National Harbor, Maryland, i dati relativi agli studi preclinici sul composto tirasemtiv in modelli murini di atrofia muscolare spinale. In questi modelli tirasemtiv ha aumentato nei topi la forza muscolare, la forza di presa e la resistenza alla fatica. 

Leggi tutto: Ricerca SMA: Tirasemtiv dimostra benefici in modelli murini SMA

logo ricerca 1

Ricerca SMA: Isis arriva alla fase 3

Isis Pharmaceuticals ha annunciato l'avvio di un fondamentale studio di fase 3 per la valutazione del candidato farmaco ISIS-SMNRx nei neonati SMA; lo studio di fase 3, denominato Endear, è il primo di numerosi studi previsti in una fase avanzata del programma di sviluppo clinico ampio e completo per ISIS-SMNRx.

Leggi tutto: Ricerca SMA: Isis arriva alla fase 3

logo ricerca 1

Ricerca SMA: Novità da PTC/Roche

PTC ha fornito in questi giorni un aggiornamento sui risultati dei test con il suo candidato farmaco, denominato RG7800, attualmente in fase I di sperimentazione clinica.

Leggi tutto: Ricerca SMA: Novità da PTC/Roche

TELETHON--180x140

Fondazione Telethon: assegnati i progetti di ricerca 2014

A seguito della valutazione da parte della Commissione medico scientifica della Fondazione sono stati assegnati 11,7 milioni di euro ai migliori progetti di ricerca proposti da ricercatori di tutto il Paese. In totale sono 40 i progetti che hanno meritato un finanziamento e 60 gruppi di ricerca italiani coinvolti. In particolare, sono stati finanziati tre progetti di ricerca per l’Atrofia Muscolare Spinale. 

Leggi tutto: Fondazione Telethon: assegnati i progetti di ricerca 2014

ricerca

Ricerca SMA: Continui sviluppi sulla terapia genica

Utilizzando la terapia genica per compensare la quantità insufficiente di proteina SMN, causa della SMA, i ricercatori hanno finora sostituito con successo il gene SMN1 direttamente nel midollo spinale di modelli animali SMA.

Leggi tutto: Ricerca SMA: Continui sviluppi sulla terapia genica

ricerca

Ricerca SMA: Le novità dal Congresso dell’American Academy of Neurology

Il 66esimo Congresso dell’American Academy of Neurology si sta svolgendo in questi giorni a Philadelphia con una presenza di oltre 10.000 neurologi da tutto il mondo.

Leggi tutto: Ricerca SMA: Le novità dal Congresso dell’American Academy of Neurology

sma-europe piccolo

Progetti di ricerca SMA Europe

 

Resi noti i progetti di ricerca finanziati nell'ambito della confederazione SMAeurope, per un totale di 487.000,00 euro. 

Leggi tutto: Progetti di ricerca SMA Europe

USA - Staminali. Nuovo metodo per creare cellule muscolari

Scoperta una nuova strategia per produrre grandi concentrazioni di cellule muscolari scheletriche e progenitrici muscolari dalle cellule staminali umane da un team di ricercatori dell'Universita' del Wisconsin. 

Leggi tutto: USA - Staminali. Nuovo metodo per creare cellule muscolari

ricerca

Repubblica Ceca e Stati Uniti: un confronto sulla qualità di vita dei bambini e adolescenti affetti da atrofia muscolare spinale

Un articolo pubblicato su Pediatric Neurology affronta il tema della qualità della vita dei bambini affetti da atrofia muscolare spinale nella Repubblica Ceca, confrontandolo con i dati ottenuti negli Stati Uniti. 

 

Leggi tutto: Repubblica Ceca e Stati Uniti: un confronto sulla qualità di vita dei bambini e adolescenti...

TELETHON--180x140

Telethon: Nuovo finanziamento per la SMA

 

Dopo l’annuncio del successo della terapia genica su sei bambini affetti da due gravi malattie genetiche arriva un’altra buona notizia da Telethon: a seguito della valutazione da parte della Commissione medico scientifica della Fondazione sono stati infatti assegnati 10,5 milioni di euro ai migliori progetti di ricerca proposti da ricercatori di tutto il Paese.

Leggi tutto: Telethon: Nuovo finanziamento per la SMA

ricerca

Atrofia Muscolare Spinale: PTC e Roche impegnati nella ricerca insieme alla Fondazione SMA

La SMA (Atrofia muscolare Spinale) è una malattia neuromuscolare genetica responsabile di una progressiva e prematura degenerazione delle cellule nervose, i motoneuroni, nel midollo spinale. Causata dal gene SMN1 mancante o difettoso, la SMA impedisce il corretto trasferimento degli impulsi elettrici e chimici ai muscoli. Non esistono attualmente trattamenti che arrestino o facciano regredire la SMA.

Leggi tutto: Atrofia Muscolare Spinale: PTC e Roche impegnati nella ricerca insieme alla Fondazione SMA

fronte

226mila euro in preparazione del primo trial clinico del 2014

 

E' la notizia che chiude i lavori del convegno annuale di Famiglie SMA (21-23 giugno 2013, Roma)

Leggi tutto: 226mila euro in preparazione del primo trial clinico del 2014

ricerca

Avvio di un studio di fase 2 su ISIS-SMNRx

 

Isis Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato l'avvio di un studio di fase 2 su ISIS-SMNRx nei bambini con atrofia muscolare spinale (SMA).

Leggi tutto: Avvio di un studio di fase 2 su ISIS-SMNRx

ricerca

Ricerca Telethon: dall’ormone dell’appetito una strategia salva-muscoli

 

Uno studio dell’Università del Piemonte Orientale dimostra come contrastare il deperimento generale che si osserva in malattie neuromuscolari come Sla e Sma, nonché in patologie croniche come cancro e Aids

  

Leggi tutto: Ricerca Telethon: dall’ormone dell’appetito una strategia salva-muscoli

ricerca

Iniziato uno studio clinico di fase 1b con il farmaco RG3039

 

Repligen Corporation ha avviato uno studio clinico di fase 1b con RG3039, farmaco candidato per il potenziale trattamento dell’atrofia muscolare spinale. L’obiettivo principale dello studio è la valutazione ulteriore della farmacocinetica e della sicurezza del farmaco, somministrato in dosi multiple a volontari sani. 

 

Leggi tutto: Iniziato uno studio clinico di fase 1b con il farmaco RG3039

Sei qui: Home Ricerca La Ricerca scientifica sulla SMA
Associazione Famiglie SMA onlus - via Agostino Magliani 82 / 84 - 00148 Roma 
c. f. 97231920584

Sede operativa e amministrativa:
Associazione Famiglie SMA Onlus

c/o Consorzio Cooperho Job Caffè
via Lamarmora 7 - 20020 Lainate (MI)

 

Segreteria: Tel. +39 02 56568312 - Cell. +39 345 2599975 - Fax 178 2712609
Posta elettronica:  Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. E' necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Posta Elettronica Certificata:  Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. E' necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Contatto Skype: segreteriafamigliesma
Apertura da lunedì al venerdì dalle 9.00 alle 12.00

Amministrazione:  Cell. +39 329 1799949
Posta elettronica:  Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. E' necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Apertura da lunedì al venerdì dalle 9.00 alle 12.00