Ricerca SMA: Nuovo studio sulle cause della SMA

ricercaI ricercatori finalmente hanno capito perché la perdita dei normali livelli della proteina SMN, cruciale per tutte le cellule, colpisce così rapidamente i motoneuroni, portando allo sviluppo dell'atrofia muscolare spinale.

La proteina SMN è coinvolta nel trasporto di alcune molecole (RNA) in tutte le cellule e il calo dei suoi livelli all'interno di queste, causato dalla mutazione SMA, colpisce proprio quel trasporto.
Poiché i motoneuroni spinali hanno assoni particolarmente lunghi (estensioni cellulari che inviano segnali ad altre cellule), l’RNA non riesce a raggiungere la punta di questi assoni, causando la morte precoce dei neuroni.
I risultati dello studio, “The Survival of Motor Neuron Protein Acts as a Molecular Chaperone for mRNP Assembly”, pubblicato sulla rivista Cell Reports, potrebbero anche contribuire a rendere più efficace il trattamento appena approvato per la SMA...leggi l'articolo

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