Ricerca SMA: Avexis annuncia il trial europeo con AVXS-101

ricercaAvexis ha annunciato che lo studio pilota con AVXS-101 in pazienti SMA 1 previsto in Unione Europea rifletterà un design a singolo gruppo, il cui sviluppo sarà comparato con la storia naturale della malattia, e arruolerà circa 30 pazienti.

Questa decisione si basa sulla ricezione del parere scientifico del gruppo di lavoro per la consulenza scientifica del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA).
Oltre alla valutazione della sicurezza del farmaco, lo studio programmato dovrebbe valutare anche il raggiungimento delle tappe dello sviluppo motorio dei pazienti, in particolare la loro capacità di sedersi senza assistenza, nonché una misura di efficacia costituita dal tempo intercorso dalla nascita ad un "evento", definito come la morte o la richiesta di almeno 16 ore al giorno di supporto ventilatorio per la respirazione per più di due settimane in assenza di una malattia acuta reversibile o di un periodo perioperatorio...leggi l'articolo

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