Ricerca SMA: Pubblicato studio su nusinersen

ricercaNusinersen, farmaco sperimentale per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale, è sicuro e ben tollerato e ha mostrato un’incoraggiante efficacia clinica sui neonati con SMA di tipo 1, la forma più grave della malattia

Queste conclusioni, riportate in uno studio pubblicato sulla rivista The Lancet, si basano sui risultati di uno trial clinico di fase 2 con nusinersen in 20 neonati di età compresa tra 3 settimane e 7 mesi, con delezione omozigotica o mutazione del gene SMN1.
Il trial è durato dal 3 maggio 2013 al 9 luglio 2014. Lo studio è intitolato "Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study"...leggi l'articolo

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