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Da tre settimane si è insediato e ha già iniziato i lavori il Comitato EAP appositamente predisposto da Famiglie SMA per gestire la distribuzione in Italia del primo farmaco dedicato all'atrofia spinale, Nusinersen, il cui nome verrà sostituito, probabilmente, con quello di Spinraza e che la casa farmaceutica Biogen offre per via compassionevole ai pazienti con SMA1.

 

I cinque centri preposti per la somministrazione del farmaco (il Policlinico Gemelli - NEMO Roma e il Bambin Gesù di Roma, il Gaslini, a Genova, il NEMO di Milano e il Policlinico G. Martino - NEMO Sud Messina) potranno trattare 4 bambini ogni mese e l'intero elenco ad oggi pervenuto, verrà esaurito indicativamente entro il primo semestre del 2017. Le famiglie verranno contattate a ridosso del loro turno di trattamento mensile. Resta inteso che i singoli centri hanno la facoltà di effettuare degli screening preliminari in ogni momento indipendentemente dalla data del trattamento, soprattutto per i pazienti non seguiti dal centro stesso fino ad oggi.
I fattori determinanti la priorità, nel rispetto della effettiva disponibilità dei centri, sono la vicinanza geografica rispetto agli stessi e l'età, poiché il farmaco ha beneficio dimostrato sotto i 24 mesi. Oltre i 24 mesi vengono fatte valutazioni in base all'instabilità clinica, le funzioni motorie residue e il tipo di ventilazione assistita.

In base alle adesioni giunte fino ad oggi il Comitato ha redatto una lista preliminare di nominativi, a cui sono stati applicati i criteri di stratificazione sopra riferiti, determinando i primi venti bambini che verranno trattati. Attualmente gli ospedali stanno attivando le procedure, come l'approvazione da parte del loro Comitato Etico, per contattare le prime famiglie. Importante è tenere presente che la lista rimane sempre aperta e in ogni momento è possibile aggiungersi, sempre nel rispetto dei criteri succitati.
Per avere informazioni o iscriversi, chiamate il Numero Verde Stella 800.58.97.38 oppure scrivere a Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. E' necessario abilitare JavaScript per vederlo. .
 

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