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Ricerca SMA: Tirasemtiv dimostra benefici in modelli murini SMA

10 settembre 2014

Cytokinetics ha presentato all’annuale Conferenza SMA tenutasi a National Harbor, Maryland, i dati relativi agli studi preclinici sul composto tirasemtiv in modelli murini di atrofia muscolare spinale. In questi modelli tirasemtiv ha aumentato nei topi la forza muscolare, la forza di presa e la resistenza alla fatica. 

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Ricerca SMA: Novità da PTC/Roche

09 settembre 2014

PTC ha fornito in questi giorni un aggiornamento sui risultati dei test con il suo candidato farmaco, denominato RG7800, attualmente in fase I di sperimentazione clinica.

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Ricerca SMA: Isis arriva alla fase 3

09 settembre 2014

Isis Pharmaceuticals ha annunciato l’avvio di un fondamentale studio di fase 3 per la valutazione del candidato farmaco ISIS-SMNRx nei neonati SMA; lo studio di fase 3, denominato Endear, è il primo di numerosi studi previsti in una fase avanzata del programma di sviluppo clinico ampio e completo per ISIS-SMNRx.

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Fondazione Telethon: assegnati i progetti di ricerca 2014

29 luglio 2014

A seguito della valutazione da parte della Commissione medico scientifica della Fondazione sono stati assegnati 11,7 milioni di euro ai migliori progetti di ricerca proposti da ricercatori di tutto il Paese. In totale sono 40 i progetti che hanno meritato un finanziamento e 60 gruppi di ricerca italiani coinvolti. In particolare, sono stati finanziati tre progetti […]

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Ricerca SMA: Continui sviluppi sulla terapia genica

03 giugno 2014

Utilizzando la terapia genica per compensare la quantità insufficiente di proteina SMN, causa della SMA, i ricercatori hanno finora sostituito con successo il gene SMN1 direttamente nel midollo spinale di modelli animali SMA.

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Ricerca SMA: Le novità dal Congresso dell’American Academy of Neurology

05 maggio 2014

Il 66esimo Congresso dell’American Academy of Neurology si sta svolgendo in questi giorni a Philadelphia con una presenza di oltre 10.000 neurologi da tutto il mondo.

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Progetti di ricerca SMA Europe

02 maggio 2014

  Resi noti i progetti di ricerca finanziati nell’ambito della confederazione SMAeurope, per un totale di 487.000,00 euro. 

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Repubblica Ceca e Stati Uniti: un confronto sulla qualità di vita dei bambini e adolescenti affetti da atrofia muscolare spinale

27 febbraio 2014

Un articolo pubblicato su Pediatric Neurology affronta il tema della qualità della vita dei bambini affetti da atrofia muscolare spinale nella Repubblica Ceca, confrontandolo con i dati ottenuti negli Stati Uniti.   

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Telethon: Nuovo finanziamento per la SMA

01 ottobre 2013

  Dopo l’annuncio del successo della terapia genica su sei bambini affetti da due gravi malattie genetiche arriva un’altra buona notizia da Telethon: a seguito della valutazione da parte della Commissione medico scientifica della Fondazione sono stati infatti assegnati 10,5 milioni di euro ai migliori progetti di ricerca proposti da ricercatori di tutto il Paese.

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Atrofia Muscolare Spinale: PTC e Roche impegnati nella ricerca insieme alla Fondazione SMA

30 agosto 2013

La SMA (Atrofia muscolare Spinale) è una malattia neuromuscolare genetica responsabile di una progressiva e prematura degenerazione delle cellule nervose, i motoneuroni, nel midollo spinale. Causata dal gene SMN1 mancante o difettoso, la SMA impedisce il corretto trasferimento degli impulsi elettrici e chimici ai muscoli. Non esistono attualmente trattamenti che arrestino o facciano regredire la SMA.

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