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AveXis ha ricevuto il parere positivo da parte del CHMP per Zolgensma


28 Marzo 2020

Basilea, 27 marzo 2020 – AveXis, una società del gruppo Novartis, ha annunciato oggi che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA, European Medicines Agency) ha adottato un parere positivo, raccomandando l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio condizionata di Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) […]

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Esame prioritario della FDA per Risdiplam


25 Novembre 2019

Roche ha ottenuto presso la FDA, l’autorità americana di controllo dei medicamenti, un esame prioritario del Risdiplam, il suo trattamento sperimentale per l’atrofia muscolare spinale (SMA). FDA ha concesso alla domanda una Priority Review: questo significa che l’agenzia riesaminerà la domanda entro 6 mesi invece dei consueti 10. FDA dovrebbe prendere una decisione sull’approvazione entro […]

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Risdiplam di Roche, ha raggiunto l’endpoint primario nello studio registrativo SUNFISH su persone con atrofia muscolare spinale di tipo 2 o 3


11 Novembre 2019

La sperimentazione ha dimostrato miglioramenti statisticamente significativi nell’intera popolazione in studio con SMA di tipo 2 o 3 , In tutte le sperimentazioni condotte finora con risdiplam non sono stati riscontrati eventi avversi correlati al trattamento che implicano l’uscita dei pazienti dagli studi. I dati verranno condivisi con le autorità regolatorie in tutto il mondo, […]

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In partenza nuovo trial Nusinersen


24 Settembre 2019

Biogen ha annuciato la partenza di un nuovo studio chiamato Devote che vuole testare l’efficacia di Nusinersen con un dosaggio più alto. Maggiori info @Biogen http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-advances-spinal-muscular-atrophy-sma-clinical-research

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SMA, conferme per nusinersen anche nei pazienti pre-sintomatici. Il 100% in grado di sedersi


02 Luglio 2019

Annunciato oggi ad Oslo al congresso europeo di neurologia nuovi risultati dello studio NURTURE, acquisiti nel contesto dello studio più lungo di sempre sull’atrofia muscolare spinale (SMA) nei neonati pre-sintomatici (n = 25). I dati riportati, dopo un’analisi durata fino a 45,1 mesi, continuano a dimostrare l’efficacia e la sicurezza di nusinersen nei pazienti trattati […]

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BIOGEN – NUOVI DATI NUSINERSEN sulla rivista Neurology


11 Maggio 2019

I dati pubblicati sulla rivista Neurology mostrano che il trattamento con nusinersen ha migliorato la funzionalità motoria e offerto benefici a lungo termine alle persone colpite da atrofia muscolare spinale (SMA) a esordio tardivo I pazienti di età compresa tra 5 e 19 anni trattati con nusinersen per tre anni hanno dimostrato miglioramenti clinicamente significativi […]

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Atrofia muscolare spinale, la terapia genica mostra benefici in ampio spettro di pazienti


10 Maggio 2019

Atrofia muscolare spinale, la terapia genica mostra benefici in ampio spettro di pazienti. Negli Stati Uniti il trattamento potrebbe essere approvato a giorni Traduzione a cura della redazione di OMaR Basilea (SVIZZERA) – Negli USA, la comunità dei pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) attende di conoscere il responso della Food and Drug Administration (FDA): […]

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Roche: presentati i risultati degli studi Firefish e Sunfish


07 Maggio 2019

Roche annuncia oggi i nuovi dati dello studio Firefish, i quali dimostrano che, dopo un anno di trattamento con risdiplam, i bambini con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1 raggiungono le tappe fondamentali dello sviluppo motorio.[1] Nella Parte 2 di determinazione della dose dello studio registrativo (n=17) 7 bambini (41,2%) erano in grado di […]

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Trattamento con Nusinersen in bambini, ragazzi e giovani affetti da SMA tipo 1: risultati preliminari sulle funzioni motorie


26 Giugno 2018

Trattamento con Nusinersen in bambini, ragazzi e giovani affetti da SMA tipo 1: risultati preliminari sulle funzioni motorie Famiglie SMA APS ETS riporta i dati preliminari dopo 6 mesi di trattamento con Nusinersen in 104 pazienti affetti da SMA tipo 1. Il range di età dei pazienti trattati va da 3 mesi a 19 anni. […]

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Ricerca SMA: Nuovi dati dei trial di Biogen


19 Marzo 2018

Sono stati pubblicati i risultati del trial Cherish, studio di fase 3 per valutare il farmaco nusinersen nel trattamento dei pazienti SMA a insorgenza tardiva. L’endpoint primario di Cherish era il miglioramento della funzione motoria, come definito dal cambiamento dal basale nella scala funzionale Hammersmith espansa (HFMSE) al 15° mese. L’analisi finale ha dimostrato la […]

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