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Ricerca SMA: Nuovi dati dei trial di Biogen

19 marzo 2018

Sono stati pubblicati i risultati del trial Cherish, studio di fase 3 per valutare il farmaco nusinersen nel trattamento dei pazienti SMA a insorgenza tardiva. L’endpoint primario di Cherish era il miglioramento della funzione motoria, come definito dal cambiamento dal basale nella scala funzionale Hammersmith espansa (HFMSE) al 15° mese. L’analisi finale ha dimostrato la […]

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Ricerca SMA: AveXis inizia un trial sugli SMA2

03 gennaio 2018

La Food and Drug Administration (FDA) ha concesso ad AveXis il permesso di iniziare un secondo studio di fase 1 con il loro farmaco di terapia genica, AVXS-101, su pazienti SMA di tipo 2 negli Stati Uniti. AVXS-101, che ha lo status di “Breakthrough Therapy” per facilitare il processo di approvazione del farmaco, utilizza virus […]

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Ricerca SMA: Resi noti i dati preliminari di Sunfish

03 gennaio 2018

  Il farmaco RG7916 aumenta la produzione della proteina SMN (proteina di sopravvivenza del motoneurone) nei pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 2 e 3. Questa evidenza è emersa dall’esame dei dati preliminari del trial di fase 2 Sunfish, presentati da PTC Therapeutics al 22° Congresso Internazionale della World Muscle Society tenutosi a St. […]

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Ricerca SMA: AveXis inizia i trial di fase 2-3

03 gennaio 2018

AveXis si appresta ad avviare un nuovo studio clinico con AVXS-101 per i pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 1. L’agenzia statunitense Food and Drug Administration ha autorizzato il trial dopo che AveXis ha presentato le informazioni che l’agenzia aveva richiesto nel mese di maggio sul processo di produzione del farmaco e su altre […]

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Ricerca SMA: Catalyst inizia un programma clinico sulla SMA

29 novembre 2017

Catalyst Pharmaceuticals, società biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di terapie innovative per persone con malattie neuromuscolari e neurologiche croniche, ha annunciato l’avvio di uno studio clinico controllato, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di Firdapse (amifampridina fosfato) come trattamento sintomatico per i pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 3. Lo […]

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Ricerca SMA: UniTrento/CNR – Nuova luce sulla SMA, la malattia che blocca i muscoli dei bambini

16 novembre 2017

Grande e continua attenzione nei confronti della SMA, oggi al vaglio di molteplici studi che possano far luce sugli aspetti scientifici, con l’obiettivo di chiarire le possibili cause di una malattia genetica aggressiva e ancora per molti aspetti ignota. È stata presentata proprio questa mattina una ricerca frutto della collaborazione tra l’Istituto di Biofisica del […]

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Ricerca SMA: IL NEJM PUBBLICA I RISULTATI FINALI DELLO STUDIO DI FASE DI FASE 3 SU NUSINERSEN PER IL TRATTAMENTO DELL’ ATROFIA MUSCOLARE SPINALE

14 novembre 2017

Biogen ha annunciato che i risultati finali dello studio di fase 3 ENDEAR sulla terapia nusinersen per l’atrofia muscolare spinale (SMA) sono stati pubblicati sul prestigioso New England Journal of Medicine (NEJM). Nusinersen è il primo e l’unico farmaco al mondo approvato per il trattamento della SMA, una malattia neuromuscolare genetica rara che colpisce prevalentemente i […]

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Ricerca SMA: Pubblicato il primo studio di terapia genica per la SMA sul New England Journal of Medicine

06 novembre 2017

A cura di Stefania Corti e Giacomo P. Comi Università degli Studi di Milano IRCCS Fondazione Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano   Un nuovo articolo che illustra i dati della prima sperimentazione clinica con terapia genica per l’Atrofia Muscolare Spinale (SMA) nei pazienti è stato pubblicato nel numero di novembre del New England Journal […]

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Ricerca SMA: Aggiornamento sui trial con LMI070

30 settembre 2017

Novartis ha rilasciato il seguente aggiornamento sulla sperimentazione clinica con LMI070, in forma di lettera aperta. “Da anni i nostri ricercatori hanno lavorato duramente per sviluppare un nuovo trattamento per la SMA. Un promettente composto nella nostra pipeline di neuroscienze è LMI070, che ha cominciato lo sviluppo per il trattamento della SMA già qualche anno […]

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Ricerca SMA: Aggiornamento sullo studio Sunfish

25 settembre 2017

Roche, attraverso la sua sussidiaria Genentech, ha recentemente fornito un nuovo aggiornamento sulla sperimentazione clinica Sunfish. Ecco il testo del comunicato, emesso sotto forma di lettera aperta alla Comunità SMA. “Siamo focalizzati sul progresso dei nostri studi con la molecola sperimentale RG7916 alla massima velocità e qualità e siamo lieti di condividere un aggiornamento sullo […]

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