Avvio di un studio di fase 2 su ISIS-SMNRx

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Isis Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato l’avvio di un studio di fase 2 su ISIS-SMNRx nei bambini con atrofia muscolare spinale (SMA).

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Lo studio, che comincerà presto ad arruolare i pazienti, è uno studio di fase 2 in otto pazienti con SMA . Lo studio, che avvia la fase 2/3 per il programma ISIS-SMNRx nei neonati, è progettato per fornire dati per consentire di definire la dose ottimale per il più grande progetto di Fase 2/3 studio nei neonati e per fornire i dati di sicurezza e tollerabilità.

Per soddisfare i criteri di iscrizione, i bambini devono essere di età compresa tra tre settimane e sette mesi tra, vivere in prossimità di un luogo di studio e di superare le valutazioni di screening di accesso. Lo studio sarà condotto al momento presso centri negli Stati Uniti e in Canada. Per maggiori informazioni si prega di visitare il sito: http://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01703988?term=isis&rank=12

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