Arriva il trial con la terapia genica per i nuovi nati.

Con l’inizio ufficiale dello studio AveXis 302, anche in Italia sarà presto possibile accedere alla terapia genica.

Dopo le site visit del 23 e 24 luglio sarà il momento di guardare al futuro dei neonati SMA 1 da 0 a 6 mesi che non abbiano iniziato la somministrazione di Nusinersen.

Come per l’accesso al farmaco Spinraza, l’associazione Famiglie SMA informerà costantemente pazienti e famiglie sulle novità.

FacebookTwitterGoogle+